Droga órfã: surgimento de um novo conceito

• Autor(a) principal: Thome-Souza,Sigride
• Data de Publicação: 2011
• Outros Autores: Valente,Kette D. R.
• Tipo de documento: Artigo
• Idioma: por
• Título da fonte: Journal of epilepsy and clinical neurophysiology (Online)
• Texto Completo: http://old.scielo.br/scielo.php?script=sci_arttext&pid=S1676-26492011000400006
• topic: droga órfã; estiripentol; rufinamida; Síndrome de Dravet; Síndrome de Lennox-Gastaut

INTRODUÇÃO: A partir de 2007, quatro novas drogas anti-epilépticas foram aprovadas, o acetato de eslicarbazepina, lacosamida, rufinamida e estiripentol. Destas drogas, duas aparecem como drogas órfãs, ou seja, drogas desenvolvidas especificamente para o tratamento de uma síndrome-específica, sendo essas, o estiripentol, indicada na Síndrome de Dravet e a rufinamida, na Síndrome de Lennox-Gastaut. OBJETIVO: Revisar a eficácia, tolerabilidade e efeitos adversos das novas drogas, em especial das drogas órfãs. MÉTODO: Estudos foram selecionados de banco de dados eletrônicos. A análise destes estudos averiguou a eficácia, efetividade, efeitos adversos mais comuns, raros e de longo prazo assim como a comparação com os fármacos existentes. CONCLUSÕES: O desenvolvimento de drogas específicas no tratamento das síndromes epilépticas constitui-se na pedra angular do tratamento da epilepsia, minimizando o tempo até o alcance do controle de crises, com consequente menor tempo de exposição aos efeitos deletérios da epilepsia.