Hemoglobinúria paroxística noturna: da fisiopatologia ao tratamento
Autor(a) principal: | |
---|---|
Data de Publicação: | 2010 |
Outros Autores: | , , |
Tipo de documento: | Artigo |
Idioma: | por |
Título da fonte: | Revista da Associação Médica Brasileira (Online) |
Texto Completo: | http://old.scielo.br/scielo.php?script=sci_arttext&pid=S0104-42302010000200022 |
Resumo: | Hemoglobinúria paroxística noturna (HPN) é uma anemia hemolítica crônica adquirida rara, de curso clínico extremamente variável. Apresenta-se frequentemente com infecções recorrentes, neutropenia e trombocitopenia, e surge em associação com outras doenças hematológicas, especialmente com síndromes de falência medular, como anemia aplásica e síndrome mielodisplásica. É considerada ainda um tipo de trombofilia adquirida, apresentando-se com tromboses venosas variadas, com especial predileção por trombose de veias hepáticas e intra-abdominais, sua maior causa de mortalidade. A tríade anemia hemolítica, pancitopenia e trombose faz da HPN uma síndrome clínica única, que deixou de ser encarada como simples anemia hemolítica adquirida para ser considerada um defeito mutacional clonal da célula-tronco hematopoética (CTH). A mutação ocorre no gene da fosfaditilinositolglicana classe-A, e resulta no bloqueio precoce da síntese de âncoras de glicosilfosfaditilinositol (GPI), responsáveis por manter aderidas à membrana plasmática dezenas de proteínas com funções específicas. A falência em sintetizar GPI madura gera redução de todas as proteínas de superfície normalmente ancoradas por ela. Dentre elas estão o CD55 e o CD59, que controlam a ativação da cascata do complemento. Assim, na HPN há aumento da susceptibilidade de eritrócitos ao complemento, gerando hemólise. Revisa-se aqui sua fisiopatologia, curso clínico, os tratamentos disponíveis com ênfase para o transplante de células-tronco hematopoéticas alogênicas e para o eculizumab, um anticorpo monoclonal humanizado que bloqueia a ativação do complemento terminal no nível C5 e previne a formação do complexo de ataque à membrana, a primeira droga a demonstrar eficácia no tratamento da HPN. |
id |
AMB-1_b5adddfcc710d7e965069d5abf1ebec2 |
---|---|
oai_identifier_str |
oai:scielo:S0104-42302010000200022 |
network_acronym_str |
AMB-1 |
network_name_str |
Revista da Associação Médica Brasileira (Online) |
repository_id_str |
|
spelling |
Hemoglobinúria paroxística noturna: da fisiopatologia ao tratamentoResultado de tratamentoHemoglobinúria paroxísticaRevisãoSintomas clínicosHemoglobinúria paroxística noturna (HPN) é uma anemia hemolítica crônica adquirida rara, de curso clínico extremamente variável. Apresenta-se frequentemente com infecções recorrentes, neutropenia e trombocitopenia, e surge em associação com outras doenças hematológicas, especialmente com síndromes de falência medular, como anemia aplásica e síndrome mielodisplásica. É considerada ainda um tipo de trombofilia adquirida, apresentando-se com tromboses venosas variadas, com especial predileção por trombose de veias hepáticas e intra-abdominais, sua maior causa de mortalidade. A tríade anemia hemolítica, pancitopenia e trombose faz da HPN uma síndrome clínica única, que deixou de ser encarada como simples anemia hemolítica adquirida para ser considerada um defeito mutacional clonal da célula-tronco hematopoética (CTH). A mutação ocorre no gene da fosfaditilinositolglicana classe-A, e resulta no bloqueio precoce da síntese de âncoras de glicosilfosfaditilinositol (GPI), responsáveis por manter aderidas à membrana plasmática dezenas de proteínas com funções específicas. A falência em sintetizar GPI madura gera redução de todas as proteínas de superfície normalmente ancoradas por ela. Dentre elas estão o CD55 e o CD59, que controlam a ativação da cascata do complemento. Assim, na HPN há aumento da susceptibilidade de eritrócitos ao complemento, gerando hemólise. Revisa-se aqui sua fisiopatologia, curso clínico, os tratamentos disponíveis com ênfase para o transplante de células-tronco hematopoéticas alogênicas e para o eculizumab, um anticorpo monoclonal humanizado que bloqueia a ativação do complemento terminal no nível C5 e previne a formação do complexo de ataque à membrana, a primeira droga a demonstrar eficácia no tratamento da HPN.Associação Médica Brasileira2010-01-01info:eu-repo/semantics/articleinfo:eu-repo/semantics/publishedVersiontext/htmlhttp://old.scielo.br/scielo.php?script=sci_arttext&pid=S0104-42302010000200022Revista da Associação Médica Brasileira v.56 n.2 2010reponame:Revista da Associação Médica Brasileira (Online)instname:Associação Médica Brasileira (AMB)instacron:AMB10.1590/S0104-42302010000200022info:eu-repo/semantics/openAccessArruda,Martha Mariana de Almeida SantosRodrigues,Celso ArraisYamamoto,MihokoFigueiredo,Maria Stellapor2010-05-13T00:00:00Zoai:scielo:S0104-42302010000200022Revistahttps://ramb.amb.org.br/ultimas-edicoes/#https://old.scielo.br/oai/scielo-oai.php||ramb@amb.org.br1806-92820104-4230opendoar:2010-05-13T00:00Revista da Associação Médica Brasileira (Online) - Associação Médica Brasileira (AMB)false |
dc.title.none.fl_str_mv |
Hemoglobinúria paroxística noturna: da fisiopatologia ao tratamento |
title |
Hemoglobinúria paroxística noturna: da fisiopatologia ao tratamento |
spellingShingle |
Hemoglobinúria paroxística noturna: da fisiopatologia ao tratamento Arruda,Martha Mariana de Almeida Santos Resultado de tratamento Hemoglobinúria paroxística Revisão Sintomas clínicos |
title_short |
Hemoglobinúria paroxística noturna: da fisiopatologia ao tratamento |
title_full |
Hemoglobinúria paroxística noturna: da fisiopatologia ao tratamento |
title_fullStr |
Hemoglobinúria paroxística noturna: da fisiopatologia ao tratamento |
title_full_unstemmed |
Hemoglobinúria paroxística noturna: da fisiopatologia ao tratamento |
title_sort |
Hemoglobinúria paroxística noturna: da fisiopatologia ao tratamento |
author |
Arruda,Martha Mariana de Almeida Santos |
author_facet |
Arruda,Martha Mariana de Almeida Santos Rodrigues,Celso Arrais Yamamoto,Mihoko Figueiredo,Maria Stella |
author_role |
author |
author2 |
Rodrigues,Celso Arrais Yamamoto,Mihoko Figueiredo,Maria Stella |
author2_role |
author author author |
dc.contributor.author.fl_str_mv |
Arruda,Martha Mariana de Almeida Santos Rodrigues,Celso Arrais Yamamoto,Mihoko Figueiredo,Maria Stella |
dc.subject.por.fl_str_mv |
Resultado de tratamento Hemoglobinúria paroxística Revisão Sintomas clínicos |
topic |
Resultado de tratamento Hemoglobinúria paroxística Revisão Sintomas clínicos |
description |
Hemoglobinúria paroxística noturna (HPN) é uma anemia hemolítica crônica adquirida rara, de curso clínico extremamente variável. Apresenta-se frequentemente com infecções recorrentes, neutropenia e trombocitopenia, e surge em associação com outras doenças hematológicas, especialmente com síndromes de falência medular, como anemia aplásica e síndrome mielodisplásica. É considerada ainda um tipo de trombofilia adquirida, apresentando-se com tromboses venosas variadas, com especial predileção por trombose de veias hepáticas e intra-abdominais, sua maior causa de mortalidade. A tríade anemia hemolítica, pancitopenia e trombose faz da HPN uma síndrome clínica única, que deixou de ser encarada como simples anemia hemolítica adquirida para ser considerada um defeito mutacional clonal da célula-tronco hematopoética (CTH). A mutação ocorre no gene da fosfaditilinositolglicana classe-A, e resulta no bloqueio precoce da síntese de âncoras de glicosilfosfaditilinositol (GPI), responsáveis por manter aderidas à membrana plasmática dezenas de proteínas com funções específicas. A falência em sintetizar GPI madura gera redução de todas as proteínas de superfície normalmente ancoradas por ela. Dentre elas estão o CD55 e o CD59, que controlam a ativação da cascata do complemento. Assim, na HPN há aumento da susceptibilidade de eritrócitos ao complemento, gerando hemólise. Revisa-se aqui sua fisiopatologia, curso clínico, os tratamentos disponíveis com ênfase para o transplante de células-tronco hematopoéticas alogênicas e para o eculizumab, um anticorpo monoclonal humanizado que bloqueia a ativação do complemento terminal no nível C5 e previne a formação do complexo de ataque à membrana, a primeira droga a demonstrar eficácia no tratamento da HPN. |
publishDate |
2010 |
dc.date.none.fl_str_mv |
2010-01-01 |
dc.type.driver.fl_str_mv |
info:eu-repo/semantics/article |
dc.type.status.fl_str_mv |
info:eu-repo/semantics/publishedVersion |
format |
article |
status_str |
publishedVersion |
dc.identifier.uri.fl_str_mv |
http://old.scielo.br/scielo.php?script=sci_arttext&pid=S0104-42302010000200022 |
url |
http://old.scielo.br/scielo.php?script=sci_arttext&pid=S0104-42302010000200022 |
dc.language.iso.fl_str_mv |
por |
language |
por |
dc.relation.none.fl_str_mv |
10.1590/S0104-42302010000200022 |
dc.rights.driver.fl_str_mv |
info:eu-repo/semantics/openAccess |
eu_rights_str_mv |
openAccess |
dc.format.none.fl_str_mv |
text/html |
dc.publisher.none.fl_str_mv |
Associação Médica Brasileira |
publisher.none.fl_str_mv |
Associação Médica Brasileira |
dc.source.none.fl_str_mv |
Revista da Associação Médica Brasileira v.56 n.2 2010 reponame:Revista da Associação Médica Brasileira (Online) instname:Associação Médica Brasileira (AMB) instacron:AMB |
instname_str |
Associação Médica Brasileira (AMB) |
instacron_str |
AMB |
institution |
AMB |
reponame_str |
Revista da Associação Médica Brasileira (Online) |
collection |
Revista da Associação Médica Brasileira (Online) |
repository.name.fl_str_mv |
Revista da Associação Médica Brasileira (Online) - Associação Médica Brasileira (AMB) |
repository.mail.fl_str_mv |
||ramb@amb.org.br |
_version_ |
1754212828938502144 |