Evaluation of pEPI-1 and pEPito expression systems for gene transfer to the retina

Detalhes bibliográficos
Autor(a) principal: Calado, Sofia de Amaral Melo
Data de Publicação: 2011
Tipo de documento: Dissertação
Idioma: eng
Título da fonte: Repositório Científico de Acesso Aberto de Portugal (Repositórios Cientìficos)
Texto Completo: http://hdl.handle.net/10400.1/10636
Resumo: Dissertação de Mestrado, Ciências Biomédicas, Departamento de Ciências Biomédicas e Medicina, Universidade do Algarve, 2011
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spelling Evaluation of pEPI-1 and pEPito expression systems for gene transfer to the retinaTerapia génicaRetinaS/MARMotivos CpGpEPitoDomínio/Área Científica::Ciências Médicas::Biotecnologia MédicaDissertação de Mestrado, Ciências Biomédicas, Departamento de Ciências Biomédicas e Medicina, Universidade do Algarve, 2011O objectivo de estudo do nosso laboratório é o desenvolvimento de vectores não virais para a terapia génica ocular. O principal objectivo da terapia génica é a introdução de material genético no interior das células. Em teoria, o veículo ideal para a terapia génica é aquele que consegue penetrar eficientemente a membrana celular e libertar o material genético, sem desencadear uma resposta imunológica agressiva.In this work we have tested the efficiency of enhanced plasmids, based on pEPI-1 and pEPito backbones, for retinal gene expression. These plasmids contain a number of modifications to enhance the duration of gene expression, such as 1) a matrix attachment region sequence to permit replication as episomal particle, 2) lower CpG content, to avoid silencing of the plasmid and 3) different promoters, including a tissue-specific promoter, RPE65, for targeted expression for RPE cells.Silva, GabrielaSapientiaCalado, Sofia de Amaral Melo2018-04-19T13:41:01Z201120112011-01-01T00:00:00Zinfo:eu-repo/semantics/publishedVersioninfo:eu-repo/semantics/masterThesisapplication/pdfhttp://hdl.handle.net/10400.1/10636enginfo:eu-repo/semantics/openAccessreponame:Repositório Científico de Acesso Aberto de Portugal (Repositórios Cientìficos)instname:Agência para a Sociedade do Conhecimento (UMIC) - FCT - Sociedade da Informaçãoinstacron:RCAAP2023-07-24T10:22:17Zoai:sapientia.ualg.pt:10400.1/10636Portal AgregadorONGhttps://www.rcaap.pt/oai/openaireopendoar:71602024-03-19T20:02:16.688993Repositório Científico de Acesso Aberto de Portugal (Repositórios Cientìficos) - Agência para a Sociedade do Conhecimento (UMIC) - FCT - Sociedade da Informaçãofalse
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