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1
Long-Term Galsulfase Treatment Associated With Improved Survival of Patients With Mucopolysaccharidosis VI (Maroteaux-Lamy Syndrome): 15-Year Follow-Up From the Survey Study
por
Quartel,Adrian
Publicado em 2018
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“
...
Guffon
,
Nathalie
...
”
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Artigo
2
Long-term galsufase treatment associated with improved survival of patients with mucopolysaccharidosis VI (Maroteaux-Lamy Syndrome) : 15-year follow-up from the survey study
por
Quartel, Adrian
Publicado em 2018
Outros Autores:
“
...
Guffon
,
Nathalie
...
”
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Artigo
3
Clinical outcomes in a subpopulation of adults with Morquio A syndrome : results from a long-term extension study of elosulfase alfa
por
Hughes, Derralynn A.
Publicado em 2017
Outros Autores:
“
...
Guffon
,
Nathalie
...
”
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Artigo
4
Genotype-phenotype relationships in mucopolysaccharidosistype I (MPS I) : insights from the International MPS I Registry
por
Clarke, Lorne A.
Publicado em 2019
Outros Autores:
“
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Guffon
,
Nathalie
...
”
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Artigo
5
One-year results of a clinical trial of olipudase alfa enzyme replacement therapy in pediatric patients with acid sphingomyelinase deficiency
por
Diaz, George A.
Publicado em 2021
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,
Nathalie
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6
Long-term safety and clinical outcomes of olipudase alfa enzyme replacement therapy in pediatric patients with acid sphingomyelinase deficiency : two-year results
por
Diaz, George A.
Publicado em 2022
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“
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,
Nathalie
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7
Expert Opinions on Managing Fertility and Pregnancy in Patients With Mucopolysaccharidosis
por
Stewart,Fiona
Publicado em 2016
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Guffon
,
Nathalie
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”
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8
Health Related Quality of Life, Disability, and Pain in Alpha Mannosidosis: Long-Term Data of Enzyme Replacement Therapy With Velmanase Alfa (Human Recombinant Alpha Mannosidase)
por
Borgwardt,Line
Publicado em 2018
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“
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,
Nathalie
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9
Ten years of the Hunter Outcome Survey (HOS) : insights, achievements, and lessons learned from a global patient registry
por
Muenzer, Joseph
Publicado em 2017
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Nathalie
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10
Longitudinal analysis of endurance and respiratory function from a natural history study of Morquio A syndrome
por
Harmatz, Paul R.
Publicado em 2015
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Guffon
,
Nathalie
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11
Long-term outcomes of systemic therapies for Hurler syndrome : an international multicenter comparison
por
Eisengart, Julie B.
Publicado em 2018
Outros Autores:
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,
Nathalie
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