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1
Evaluation of the long-term treatment efects of intravenous idursulfase in patients with mucopolysaccharidosis II (MPS II) using statistical modeling : data from the Hunter Outcome...
por
Muenzer
,
Joseph
Publicado em 2021
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2
Ten years of the Hunter Outcome Survey (HOS) : insights, achievements, and lessons learned from a global patient registry
por
Muenzer
,
Joseph
Publicado em 2017
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3
Improvement in time to treatment, but not time to diagnosis, in patients with mucopolysaccharidosis type I
por
Giugliani, Roberto
Publicado em 2021
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Muenzer
,
Joseph
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4
A Cerebrospinal Fluid Collection Study in Pediatric and Adult Patients With Hunter Syndrome
por
Hendriksz,Christian J.
Publicado em 2015
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Muenzer
,
Joseph
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5
Impact of the COVID-19 pandemic on the standard of care for patients with lysosomal storage diseases : a survey of healthcare professionals in the Fabry, Gaucher, and Hunter Outcom...
por
Elstein, Deborah
Publicado em 2021
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,
Joseph
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6
A charitable access program for patients with lysosomal storage disorders in underserved communities worldwide
por
Mehta, Atul B.
Publicado em 2021
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Joseph
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7
Sanfilippo syndrome : consensus guidelines for clinical care
por
Muschol, Nicole
Publicado em 2022
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,
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8
Genotype-phenotype relationships in mucopolysaccharidosistype I (MPS I) : insights from the International MPS I Registry
por
Clarke, Lorne A.
Publicado em 2019
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,
Joseph
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9
Therapy development for the mucopolysaccharidoses : updated consensus recommendations for neuropsychological endpoints
por
Van der Lee, Johanna Hanneke
Publicado em 2020
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Joseph
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