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Consensus recommendation for a diagnostic guideline for acid sphingomyelinase deficiency
por
McGovern, Margaret M.
Publicado em 2017
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...
Vici
,
Carlo
Dionisi
...
”
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2
Clinical relevance of endpoints in clinical trials for acid sphingomyelinase deficiency enzyme replacement therapy
por
Jones, Simon A.
Publicado em 2020
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,
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