Resultados da busca por Autor

1

The Morquio A Clinical Assessment Program: Baseline results illustrating progressive, multisystemic clinical impairments in Morquio A subjects

por Harmatz, Paul

Publicado em 2013

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2

Longitudinal analysis of endurance and respiratory function from a natural history study of Morquio A syndrome

por Harmatz, Paul R.

Publicado em 2015

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3

Outcomes of a Physician Survey on the Type, Progression, Assessment, and Treatment of Neurological Disease in Mucopolysaccharidoses

por Scarpa,Maurizio

Publicado em 2018

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4

Assessing the impact of the five senses on quality of life in mucopolysaccharidoses

por Giugliani, Roberto

Publicado em 2020

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5

Risks of long-term port use in enzyme replacement therapy for lysosomal storage disorders

por Hendriksz, Christian J.

Publicado em 2017

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6

Long-Term Galsulfase Treatment Associated With Improved Survival of Patients With Mucopolysaccharidosis VI (Maroteaux-Lamy Syndrome): 15-Year Follow-Up From the Survey Study

por Quartel,Adrian

Publicado em 2018

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7

Long-term galsufase treatment associated with improved survival of patients with mucopolysaccharidosis VI (Maroteaux-Lamy Syndrome) : 15-year follow-up from the survey study

por Quartel, Adrian

Publicado em 2018

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8

Evaluation of the long-term treatment efects of intravenous idursulfase in patients with mucopolysaccharidosis II (MPS II) using statistical modeling : data from the Hunter Outcome...

por Muenzer, Joseph

Publicado em 2021

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9

The long-term safety and efficacy of vestronidase alfa, rhGUS enzyme replacement therapy, in subjects with mucopolysaccharidosis VII

por Wang, Raymond Y.

Publicado em 2020

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10

Evaluation of impact of anti-idursulfase antibodies during long-term idursulfase enzyme replacement therapy in mucopolysaccharidosis II patients

por Giugliani, Roberto

Publicado em 2017

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11

Expert Opinions on Managing Fertility and Pregnancy in Patients With Mucopolysaccharidosis

por Stewart,Fiona

Publicado em 2016

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12

Impact of Elosulfase Alfa on Pain in Patients with Morquio A Syndrome over 52 Weeks: MOR-008: A Randomized, Double-Blind, Pilot Study

por Treadwell,Marsha

Publicado em 2017

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13

por Borgwardt,Line

Publicado em 2018

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14

Ten years of the Hunter Outcome Survey (HOS) : insights, achievements, and lessons learned from a global patient registry

por Muenzer, Joseph

Publicado em 2017

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15

Therapy development for the mucopolysaccharidoses : updated consensus recommendations for neuropsychological endpoints

por Van der Lee, Johanna Hanneke

Publicado em 2020

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16

Diagnosing mucopolysaccharidosis IVA

por Wood, Timothy C.

Publicado em 2013

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