Resultados da busca por Autor

1

Clinical relevance of endpoints in clinical trials for acid sphingomyelinase deficiency enzyme replacement therapy

por Jones, Simon A.

Publicado em 2020

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2

Obstructive Sleep Apnea in MPS: A Systematic Review of Pretreatment and Posttreatment Prevalence and Severity

por Pal,Abhijit Ricky

Publicado em 2015

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3

Long-Term Galsulfase Treatment Associated With Improved Survival of Patients With Mucopolysaccharidosis VI (Maroteaux-Lamy Syndrome): 15-Year Follow-Up From the Survey Study

por Quartel,Adrian

Publicado em 2018

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4

Toward a Core Outcome Set for Head, Neck, and Respiratory Disease in Mucopolysaccharidosis Type II: Systematic Literature Review and Assessment of Heterogeneity in Outcome Reportin...

por Metryka,Aleksandra

Publicado em 2019

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5

Long-term galsufase treatment associated with improved survival of patients with mucopolysaccharidosis VI (Maroteaux-Lamy Syndrome) : 15-year follow-up from the survey study

por Quartel, Adrian

Publicado em 2018

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6

Clinical outcomes in a subpopulation of adults with Morquio A syndrome : results from a long-term extension study of elosulfase alfa

por Hughes, Derralynn A.

Publicado em 2017

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7

Evaluation of impact of anti-idursulfase antibodies during long-term idursulfase enzyme replacement therapy in mucopolysaccharidosis II patients

por Giugliani, Roberto

Publicado em 2017

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8

Genotype-phenotype relationships in mucopolysaccharidosistype I (MPS I) : insights from the International MPS I Registry

por Clarke, Lorne A.

Publicado em 2019

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9

Long-term safety and clinical outcomes of olipudase alfa enzyme replacement therapy in pediatric patients with acid sphingomyelinase deficiency : two-year results

por Diaz, George A.

Publicado em 2022

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10

Sanfilippo syndrome : consensus guidelines for clinical care

por Muschol, Nicole

Publicado em 2022

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11

One-year results of a clinical trial of olipudase alfa enzyme replacement therapy in pediatric patients with acid sphingomyelinase deficiency

por Diaz, George A.

Publicado em 2021

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12

Impact of Elosulfase Alfa on Pain in Patients with Morquio A Syndrome over 52 Weeks: MOR-008: A Randomized, Double-Blind, Pilot Study

por Treadwell,Marsha

Publicado em 2017

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13

por Borgwardt,Line

Publicado em 2018

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14

Ten years of the Hunter Outcome Survey (HOS) : insights, achievements, and lessons learned from a global patient registry

por Muenzer, Joseph

Publicado em 2017

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15

The Morquio A Clinical Assessment Program: Baseline results illustrating progressive, multisystemic clinical impairments in Morquio A subjects

por Harmatz, Paul

Publicado em 2013

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16

Longitudinal analysis of endurance and respiratory function from a natural history study of Morquio A syndrome

por Harmatz, Paul R.

Publicado em 2015

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17

Long-term outcomes of systemic therapies for Hurler syndrome : an international multicenter comparison

por Eisengart, Julie B.

Publicado em 2018

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18

Functional network resilience to pathology in presymptomatic genetic frontotemporal dementia

por Rittman, Timothy

Publicado em 2019

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