Análise comparativa de aspectos regulatórios para registro demedicamentos órfãos nas agências ANVISA, FDA e EMA

• Autor(a) principal: Muniz, Viviane Theodora
• Data de Publicação: 2019
• Tipo de documento: Dissertação
• Idioma: por
• Título da fonte: Repositório Institucional da FIOCRUZ (ARCA)
• Texto Completo: https://www.arca.fiocruz.br/handle/icict/34907
• topic: Doenças Raras; Medicamentos Órfãos; Designação Órfã; Registro de Medicamentos; Rare Disease; Orphan Drugs; Orphan Designation; Marketing Authorization; Registro de Produtos; Agência Nacional de Vigilância Sanitária; United States Food and Drug Administration; Doenças Raras

As doenças raras afetam entre 6-8% da população no mundo e são frequentemente crônicas, progressivas, degenerativas e muitas vezes com risco de vida. Por serem doenças incapacitantes, a qualidade de vida dos pacientes é comprometida pela falta ou perda de autonomia. No Brasil, considera-se doença rara aquela que afeta até 65 pessoas em cada 100.000 indivíduos e estima-se que existam cerca de 6 mil e 8 mil tipos de doenças raras. Oitenta porcento das doenças raras são de origem genética e o restante são resultantes de infecções (bacterianas ou virais), alergias e causas ambientais. Considerando as dificuldades enfrentadas pelos pacientes portadores de doenças raras, em especial, a ausência de medicamentos e, quando existentes, a necessidade de recorrer à justiça para obtê-los por meio do Sistema Único de Saúde (SUS), a ANVISA aprovou a Resolução-RDC nº 205/2017 que entrou em vigor em 27/02/2018 e que estabelece o procedimento especial para anuência de ensaios clínicos, certificação de boas práticas de fabricação e registro de novos medicamentos para tratamento, diagnóstico ou prevenção de doenças raras. Neste sentido, tendo em vista a magnitude científica e social que as doenças raras representam no mundo e a importância do registro de novas drogas para o tratamento destas enfermidades, foi realizada uma análise comparativa sobre os procedimentos para solicitação de registro de medicamentos órfãos no âmbito da ANVISA, FDA (Food and Drug Administration) e EMA (European Medicine Agency), com enfoque nas categorias de medicamentos novos sintéticos e biológicos. Além disso, foram analisadas as exigências técnicas comuns das Resoluções RDC 55/2010, RDC 200/2017 e RDC 205/2017, bem como o processo regulatório relativo à designação de medicamentos órfãos nos Estados Unidos e Europa. Por fim, foi realizada uma pesquisa da quantidade de medicamentos novos sintéticos e biológicos com indicação para doenças raras, aprovados pela ANVISA, FDA e EMA, no período de janeiro de 2014 a dezembro de 2017. O estudo revelou que as normas brasileiras sobre registro de medicamentos novos sintéticos e biológicos e procedimento especial para anuência de medicamentos órfãos não estão totalmente harmonizadas entre si. Alem disso, foi observada uma similaridade nos procedimentos para solicitação de designação órfã de medicamento adotados pela FDA e EMA. No entanto, nota-se diferenças quanto aos critérios considerados na determinação de um medicamento como órfão, em virtude, principalmente, da diferença relativa aos critérios de prevalência. Adicionalmente, o estudo revelou um aumento expressivo do número de medicamentos órfãos aprovados, constatandose que os mesmos têm ganhado importância e destaque no mercado nacional e internacional