Impacto regulamentar no desenvolvimento e acesso de medicamentos para a atrofia muscular espinhal

Detalhes bibliográficos
Autor(a) principal: Francisco, Jéssica Alexandra Pereira
Data de Publicação: 2020
Tipo de documento: Dissertação
Idioma: por
Título da fonte: Repositório Científico de Acesso Aberto de Portugal (Repositórios Cientìficos)
Texto Completo: http://hdl.handle.net/10451/58222
Resumo: Tese de mestrado, Regulação e Avaliação de Medicamentos e Produtos de Saúde, 2021, Universidade de Lisboa, Faculdade de Farmácia.
id RCAP_10bbae30ae7ea4bff22cf4dff0b14c6d
oai_identifier_str oai:repositorio.ul.pt:10451/58222
network_acronym_str RCAP
network_name_str Repositório Científico de Acesso Aberto de Portugal (Repositórios Cientìficos)
repository_id_str 7160
spelling Impacto regulamentar no desenvolvimento e acesso de medicamentos para a atrofia muscular espinhalAtrofia muscular espinhalMedicamentos órfãosAssuntos regulamentaresNusinersen and onasemnogene abeparvovecTeses de mestrado - 2021Ciências da SaúdeTese de mestrado, Regulação e Avaliação de Medicamentos e Produtos de Saúde, 2021, Universidade de Lisboa, Faculdade de Farmácia.A Atrofia Muscular Espinhal (AME) é uma doença neuromuscular rara de etiologia genética, caraterizada pela perda progressiva da função muscular. Apesar dos avanços científicos e esforços que se concretizaram ao nível da investigação e desenvolvimento de novos medicamentos, no sentido de reverter, atrasar e/ou interromper o declínio progressivo da função motora e da incapacidade, verificam-se, ainda, inúmeras necessidades médicas insatisfeitas. Desta forma, considera-se impreterível a existência de padrões regulamentares para avaliar a eficácia e a segurança de um tratamento prospetivo, estabelecer a relação benefício-risco em grupos de doentes vulneráveis e acelerar o acesso ao mercado de novos medicamentos promissores com indicações terapêuticas para a doença. Neste âmbito, em 1983 e 2000, foi promulgada nos Estados Unidos da América (EUA) e na União Europeia (UE), respetivamente, legislação destinada à regulação de medicamentos órfãos, estabelecendo políticas de desenvolvimento e de investigação de medicamentos órfãos através da criação de mecanismos de incentivos e ferramentas regulamentares. Não obstante, apesar do considerável progresso terapêutico observado, no que respeita ao número de medicamentos disponíveis no mercado, é impostergável contínuos investimentos nos processos de investigação e desenvolvimento e uma estreita colaboração de intercâmbio de informação entre os diferentes intervenientes no processo, particularmente entre indústria farmacêutica, agências reguladoras, doentes, comunidade académica e científica. Esta dissertação analisa o quadro regulamentar dos medicamentos órfãos na UE e EUA, mecanismos de incentivos, ferramentas regulamentares e impacto regulamentar no desenvolvimento e acesso de medicamentos para a AME. Por fim, será abordada a avaliação da relação benefício-risco de dois medicamentos com indicações para a AME e o seu impacto económico.Spinal muscular atrophy (SMA) is a rare genetic neuromuscular disease, characterized by the progressive loss of muscular function. Despite scientific efforts done in research and development of new medicines, to slow down, interrupt and even revert the progressive decline of motor function, there are still several unmet medical needs. Thus, is considered indispensable the existence of regulatory standards to evaluate the effectiveness and safety during prospective treatments, to establish risk-benefit relations within groups of vulnerable patients and, to accelerate access to market of new promising medicines with therapeutic indication for SMA. In that context, in 1983 and 2000, it was enacted in the United States of America (USA) and European Union (EU), respectively, legislation with the purpose to regulate orphan medicines, establish politics to stimulate research and development by the creation of incentives and regulatory framework. Despite the considerable therapeutical efforts in terms of medicines available in the market, it is peremptory to continue investing in research and development, establish close partnership relations across the all participants in the process, such as scientific community, pharmaceutical industry, regulatory agencies and patients. This thesis analyses the regulatory framework for orphan medicines in the EU and USA, incentive mechanisms, regulatory tools and the impact of those policies for the development and access of medicines for SMA. Lastly, is made an evaluation of the benefit-risk relation for two medicines indicated for SMA and their economic impact.Faculdade de Farmácia da Universidade de Lisboa.Rocha, João Pedro FidalgoSepodes, Bruno Miguel NogueiraRepositório da Universidade de LisboaFrancisco, Jéssica Alexandra Pereira2023-06-15T13:49:13Z2021-02-102020-12-182021-02-10T00:00:00Zinfo:eu-repo/semantics/publishedVersioninfo:eu-repo/semantics/masterThesisapplication/pdfhttp://hdl.handle.net/10451/58222TID:203207483porinfo:eu-repo/semantics/openAccessreponame:Repositório Científico de Acesso Aberto de Portugal (Repositórios Cientìficos)instname:Agência para a Sociedade do Conhecimento (UMIC) - FCT - Sociedade da Informaçãoinstacron:RCAAP2023-11-08T17:06:59Zoai:repositorio.ul.pt:10451/58222Portal AgregadorONGhttps://www.rcaap.pt/oai/openaireopendoar:71602024-03-19T22:08:32.207127Repositório Científico de Acesso Aberto de Portugal (Repositórios Cientìficos) - Agência para a Sociedade do Conhecimento (UMIC) - FCT - Sociedade da Informaçãofalse
dc.title.none.fl_str_mv Impacto regulamentar no desenvolvimento e acesso de medicamentos para a atrofia muscular espinhal
title Impacto regulamentar no desenvolvimento e acesso de medicamentos para a atrofia muscular espinhal
spellingShingle Impacto regulamentar no desenvolvimento e acesso de medicamentos para a atrofia muscular espinhal
Francisco, Jéssica Alexandra Pereira
Atrofia muscular espinhal
Medicamentos órfãos
Assuntos regulamentares
Nusinersen and onasemnogene abeparvovec
Teses de mestrado - 2021
Ciências da Saúde
title_short Impacto regulamentar no desenvolvimento e acesso de medicamentos para a atrofia muscular espinhal
title_full Impacto regulamentar no desenvolvimento e acesso de medicamentos para a atrofia muscular espinhal
title_fullStr Impacto regulamentar no desenvolvimento e acesso de medicamentos para a atrofia muscular espinhal
title_full_unstemmed Impacto regulamentar no desenvolvimento e acesso de medicamentos para a atrofia muscular espinhal
title_sort Impacto regulamentar no desenvolvimento e acesso de medicamentos para a atrofia muscular espinhal
author Francisco, Jéssica Alexandra Pereira
author_facet Francisco, Jéssica Alexandra Pereira
author_role author
dc.contributor.none.fl_str_mv Rocha, João Pedro Fidalgo
Sepodes, Bruno Miguel Nogueira
Repositório da Universidade de Lisboa
dc.contributor.author.fl_str_mv Francisco, Jéssica Alexandra Pereira
dc.subject.por.fl_str_mv Atrofia muscular espinhal
Medicamentos órfãos
Assuntos regulamentares
Nusinersen and onasemnogene abeparvovec
Teses de mestrado - 2021
Ciências da Saúde
topic Atrofia muscular espinhal
Medicamentos órfãos
Assuntos regulamentares
Nusinersen and onasemnogene abeparvovec
Teses de mestrado - 2021
Ciências da Saúde
description Tese de mestrado, Regulação e Avaliação de Medicamentos e Produtos de Saúde, 2021, Universidade de Lisboa, Faculdade de Farmácia.
publishDate 2020
dc.date.none.fl_str_mv 2020-12-18
2021-02-10
2021-02-10T00:00:00Z
2023-06-15T13:49:13Z
dc.type.status.fl_str_mv info:eu-repo/semantics/publishedVersion
dc.type.driver.fl_str_mv info:eu-repo/semantics/masterThesis
format masterThesis
status_str publishedVersion
dc.identifier.uri.fl_str_mv http://hdl.handle.net/10451/58222
TID:203207483
url http://hdl.handle.net/10451/58222
identifier_str_mv TID:203207483
dc.language.iso.fl_str_mv por
language por
dc.rights.driver.fl_str_mv info:eu-repo/semantics/openAccess
eu_rights_str_mv openAccess
dc.format.none.fl_str_mv application/pdf
dc.source.none.fl_str_mv reponame:Repositório Científico de Acesso Aberto de Portugal (Repositórios Cientìficos)
instname:Agência para a Sociedade do Conhecimento (UMIC) - FCT - Sociedade da Informação
instacron:RCAAP
instname_str Agência para a Sociedade do Conhecimento (UMIC) - FCT - Sociedade da Informação
instacron_str RCAAP
institution RCAAP
reponame_str Repositório Científico de Acesso Aberto de Portugal (Repositórios Cientìficos)
collection Repositório Científico de Acesso Aberto de Portugal (Repositórios Cientìficos)
repository.name.fl_str_mv Repositório Científico de Acesso Aberto de Portugal (Repositórios Cientìficos) - Agência para a Sociedade do Conhecimento (UMIC) - FCT - Sociedade da Informação
repository.mail.fl_str_mv
_version_ 1799134640507715584

Registros relacionados