Non-surgical treatments for dystonias : an overview of Cochrane systematic reviews

Detalhes bibliográficos
Autor(a) principal: Farinha, David Miguel Gervásio
Data de Publicação: 2022
Tipo de documento: Dissertação
Idioma: eng
Título da fonte: Repositório Científico de Acesso Aberto de Portugal (Repositórios Cientìficos)
Texto Completo: http://hdl.handle.net/10451/56755
Resumo: Trabalho Final do Curso de Mestrado Integrado em Medicina, Faculdade de Medicina, Universidade de Lisboa, 2022
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spelling Non-surgical treatments for dystonias : an overview of Cochrane systematic reviewsDistoniaToxina botulínicaBlefarospasmoDistonia cervicalTriexifenidilFarmacologiaDomínio/Área Científica::Ciências MédicasTrabalho Final do Curso de Mestrado Integrado em Medicina, Faculdade de Medicina, Universidade de Lisboa, 2022Objetivo: Sumarizar e avaliar a qualidade metodológica da evidência sobre a eficácia e segurança das intervenções não cirúrgicas nas diferentes formas de distonia. Métodos: A pesquisa realizada na Base de dados de revisões sistemáticas da Cochrane em janeiro de 2022. Os critérios de seleção foram a inclusão de revisões sistemáticas baseadas em ensaios clínicos controlados e randomizados (ECRs) de intervenções não cirúrgicas em participantes adultos com diagnóstico clínico de qualquer forma de distonia. O outcome primário de eficácia foi uma melhoria geral em qualquer escala de classificação sintomática validada, como a Toronto Western Spasmodic Torticollis Rating Scale (TWSTRS) ou a Jankovic Rating Scale (JRS). O outcome primário de segurança foi a proporção de participantes com qualquer evento adverso. A qualidade metodológica das revisões incluídas foi avaliada com base na ferramenta AMSTAR 2. Principais resultados: Foram incluídas cinco revisões sistemáticas nesta overview. Quatro revisões avaliaram intervenções em distonia cervical e outra em blefarospasmo, tendo incluído as seguintes intervenções: toxina botulínica (TbA e TbB) e triexifenidil. O número de ECRs nas revisões incluídas variou de 1 a 9, tendo sido estudados entre 66 a 1144 participantes. Estas revisões são a mais recente evidência disponível à data sobre esta temática, tendo sido avaliadas com elevada qualidade metodológica através da ferramenta AMSTAR 2 (14 pontos de 16). Relativamente aos efeitos das intervenções, a Toxina Botulínica provou ser eficaz contra placebo, na melhoria clínica da distonia cervical com um aumento de 14.7% a 18,4% em relação ao valor basal no TWSTRS (TbB e TbA, respetivamente). Da mesma forma, TbA resultou numa melhoria clínica dos sintomas específicos do blefarospasmo (1,5 pontos) medidos com a JRS, comparando com placebo. Houve um risco aumentado de eventos adversos associado à Tb em comparação com placebo (23% e 6,4%, para TbA e TbB, respectivamente). Apesar disso, as amostras não foram adequadamente representativas para demonstrar diferenças na eficácia ou segurança entre TbA e TbB. Por outro lado, foi demonstrada superioridade na eficácia e segurança do TbA contra o triexifenidil. Conclusões: Esta é a primeira overview de revisões sistemáticas que avaliam a toxina botulínica na distonia. As revisões sistemáticas da Cochrane concluíram que uma única sessão de tratamento com Bt resultou numa melhoria clinicamente e relevante e alívio da dor na distonia cervical, sendo bem tolerada comparando com placebo. Restam, contudo, respostas a alguns tópicos interesse clínico, nomeadamente, qual a duração real do tratamento a longo prazo devido à falta de estudos avaliando múltiplas sessões de tratamento e a relação custo-benefício das sessões de Tb em relação à qualidade de vida, avaliada por estudos fármaco-económicos.Objective: To summarize and evaluate methodological quality of the evidence of the comparative efficacy and safety of non-surgical interventions for the different forms of dystonia. Methods: We searched the Cochrane Database of Systematic Reviews in January 2022. The selection criteria were the inclusion of systematic reviews based on randomized controlled trials (RCTs) of non-surgical interventions in adult participants with a clinical diagnosis of any form of dystonia. The primary efficacy outcome was an overall improvement on any validated symptomatic rating scale like Toronto Western Spasmodic Torticollis Rating Scale (TWSTRS) or Jankovic Rating Scale (JRS). The primary safety outcome was the proportion of participants with any adverse event, measured at any point during study follow-up. Additionally, we evaluated the methodological quality of the included reviews with the AMSTAR 2 tool. Main results: These reviews are the most recent evidence on this topic, evaluated with a high methodological quality score in the AMSTAR 2 tool (14 points of 16). Concerning effects of interventions, only Botulinum Toxin proved to be efficacious against placebo in Cervical dystonia-specific improvement with an increase of 14.7% to 18.4% improvement from baseline on TWSTRS score (type B and type A, respectively). Likewise, BtA improved blepharospasmspecific symptoms (1,5 points) measured with the JRS scale, compared with placebo. There was an increased risk of experiencing adverse events with Bt treatment compared with placebo, with 23% and 6,4%, for BtA and BtB, respectively. Evidence was not adequately powered to demonstrate differences in efficacy or safety between BtA and BtB treatments. Otherwise, there was demonstrated superiority in efficacy and safety of BtA against trihexyphenidyl. Conclusions: To the best of our knowledge, this is the first overview of systematic reviews assessing botulinum toxin in dystonia. Cochrane systematic reviews concluded that single Bt treatment session resulted in clinically relevant cervical dystonia-specific impairment and pain reduction, and it is well-tolerated compared with a placebo. Remains to respond to some clinical topics of interest like real long-term duration of treatment due to lack of studies assessing multiple treatment sessions and the cost-effectivity of Bt sessions concerning the quality of life, assessed by pharmaco-economic studies.Costa, João Nuno Parracho Guerra daDuarte, Gonçalo Nuno da SilvaRepositório da Universidade de LisboaFarinha, David Miguel Gervásio2023-03-22T14:17:47Z2022-072022-07-01T00:00:00Zinfo:eu-repo/semantics/publishedVersioninfo:eu-repo/semantics/masterThesisapplication/pdfhttp://hdl.handle.net/10451/56755TID:203139852enginfo:eu-repo/semantics/openAccessreponame:Repositório Científico de Acesso Aberto de Portugal (Repositórios Cientìficos)instname:Agência para a Sociedade do Conhecimento (UMIC) - FCT - Sociedade da Informaçãoinstacron:RCAAP2023-11-08T17:04:36Zoai:repositorio.ul.pt:10451/56755Portal AgregadorONGhttps://www.rcaap.pt/oai/openaireopendoar:71602024-03-19T22:07:16.087681Repositório Científico de Acesso Aberto de Portugal (Repositórios Cientìficos) - Agência para a Sociedade do Conhecimento (UMIC) - FCT - Sociedade da Informaçãofalse
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