The role of Mesenchymal Stem Cells in the development of ATMPs

Detalhes bibliográficos
Autor(a) principal: Nunes, Carolina Isabel Cândido
Data de Publicação: 2022
Tipo de documento: Dissertação
Idioma: eng
Título da fonte: Repositório Científico de Acesso Aberto de Portugal (Repositórios Cientìficos)
Texto Completo: http://hdl.handle.net/10451/57762
Resumo: Trabalho Final de Mestrado Integrado, Ciências Farmacêuticas, 2022, Universidade de Lisboa, Faculdade de Farmácia.
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spelling The role of Mesenchymal Stem Cells in the development of ATMPsAdvanced therapyMesenchymal stem cellsImmunomodulationAutoimmuneMestrado integrado - 2022Ciências da SaúdeTrabalho Final de Mestrado Integrado, Ciências Farmacêuticas, 2022, Universidade de Lisboa, Faculdade de Farmácia.Os Advanced Therapy Medicinal Products (ATMPs) tornaram-se uma realidade com a evolução da pesquisa científica e tecnologia, que levaram à evolução terapêutica sentida nos últimos anos. Estas terapêuticas compartilham as funcionalidades gerais de um medicamento - funções farmacológicas, imunológicas ou metabólicas - e, para além disto, apresentam um perfil biológico e atuam como uma importante opção terapêutica para doenças para as quais não existem alternativas. Estas características biológicas acarretam preocupações extra em termos de regulamentação, acesso ao mercado e a nível ético, que são exploradas neste trabalho. As células estaminais mesenquimais (MSCs) são células multipotentes capazes de se diferenciar em células da linhagem mesodérmica, mantendo a sua própria existência por auto-renovação, possuindo também diversas funções imunomoduladoras e um secretoma rico em fatores tróficos, entre outras. O conjunto destas características constitui a oportunidade perfeita para o desenvolvimento de ATMPs derivados de MSCs, direcionados a várias áreas terapêuticas e aplicações, tema este que tem sido um dos focos da comunidade científica. O perfil imunomodulador que as MSCs apresentam, em particular, é uma “mina de ouro” no que toca ao controlo das disfunções do Sistema Imunitário e o seu modus operandi é uma fonte de esperança na procura de melhores tratamentos para doenças autoimunes, que prejudicam a qualidade de vida dos pacientes. Doenças como a Doença do Enxerto versus Hospedeiro, Osteoartrite, Artrite Reumatoide, Esclerose Múltipla, Lúpus Eritematoso Sistémico, Doença Inflamatória Intestinal e Diabetes Tipo 1 têm agora a possibilidade de obter mais alternativas terapêuticas e os medicamentos com MSCs já aprovados comprovam este facto, juntamente com o grande número de ensaios clínicos com estas indicações. No entanto, apesar destas terapêuticas apresentarem um grande potencial e benefícios para o paciente, a fase de desenvolvimento terapêutico não tem sido fácil e têm surgido desafios significativos no caminho para um maior progresso. Este trabalho destaca os principais mecanismos da terapêutica com MSCs em cada doença autoimune referida, a fim de identificar suas vantagens e detetar possíveis pontos de melhoria no desenvolvimento da terapia de MSC.Advanced Therapy Medicinal Products (ATMPs) became a reality with the development of scientific research and technology, that made the recent years’ therapeutic evolution possible. These therapies share the general functionalities of common medicines - pharmacological, immunological or metabolic functions - and, in addition, present a biological profile and act as an important therapeutic option for diseases without other alternatives. These biological characteristics carry extra burdens regulation-wise, in market access and ethically, that are explored in this work. Mesenchymal Stem Cells are multipotent and capable of differentiating into cells from the mesodermal lineage whilst maintaining their own existence by self-renewing, also carrying several immunomodulatory functions and a secretome with abundant trophic factors, among others. These characteristics make up the perfect opportunity for the development of MSC ATMPs, directed to various therapeutic fields and applications, a subject that has been a focus of the scientific community. The immunomodulatory profile MSCs present, in particular, is a “golden mine” regarding the idea of controlling dysfunctions of the Immune System, and their modus operandi is a source of hope for the achievement of better treatment for autoimmune diseases that taunt patients’ quality of life. Diseases such as Graft Versus Host Disease, Osteoarthritis, Rheumatoid Arthritis, Multiple Sclerosis, Systemic Lupus Erythematosus, Inflammatory Bowel Diseases and Type 1 Diabetes can now gain further therapeutic alternatives and the already approved MSC medicines verify this fact, along with the vast number of clinical trials with these indications. However, even though these therapies may present great potential and benefits for the patient, the development phase hasn’t been easy and significant challenges have arisen against higher progress. This work underlines the major mechanisms of MSC therapy in each referred autoimmune disease, in order to pinpoint their advantages and detect possible improvement points in MSC therapy development.Miranda, Joana Paiva GomesRepositório da Universidade de LisboaNunes, Carolina Isabel Cândido2023-06-01T13:11:48Z2022-07-212022-06-302022-07-21T00:00:00Zinfo:eu-repo/semantics/publishedVersioninfo:eu-repo/semantics/masterThesisapplication/pdfhttp://hdl.handle.net/10451/57762TID:203152565enginfo:eu-repo/semantics/openAccessreponame:Repositório Científico de Acesso Aberto de Portugal (Repositórios Cientìficos)instname:Agência para a Sociedade do Conhecimento (UMIC) - FCT - Sociedade da Informaçãoinstacron:RCAAP2024-11-20T18:21:11Zoai:repositorio.ul.pt:10451/57762Portal AgregadorONGhttps://www.rcaap.pt/oai/openairemluisa.alvim@gmail.comopendoar:71602024-11-20T18:21:11Repositório Científico de Acesso Aberto de Portugal (Repositórios Cientìficos) - Agência para a Sociedade do Conhecimento (UMIC) - FCT - Sociedade da Informaçãofalse
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