Investigator-initiated clinical trials (IICTs) in Portugal: clinical investigator needs and support from clinical research infrastructure networks

Detalhes bibliográficos
Autor(a) principal: Matias, Daniela Maria Sequeira
Data de Publicação: 2019
Tipo de documento: Dissertação
Idioma: eng
Título da fonte: Repositório Científico de Acesso Aberto de Portugal (Repositórios Cientìficos)
Texto Completo: http://hdl.handle.net/10451/43691
Resumo: Tese de mestrado, Ciências Biofarmacêuticas, Universidade de Lisboa, Faculdade de Farmácia, 2019
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spelling Investigator-initiated clinical trials (IICTs) in Portugal: clinical investigator needs and support from clinical research infrastructure networksInvestigator-initiated clinical trialClinical research centreClinical trial unitPtCRINTeses de mestrado - 2019Domínio/Área Científica::Ciências Médicas::Ciências da SaúdeTese de mestrado, Ciências Biofarmacêuticas, Universidade de Lisboa, Faculdade de Farmácia, 2019Although the number of clinical trials is growing positively, both in Portugal and in other European countries, the number of investigator-initiated clinical trials (IICTs) remains very low. Nevertheless, IICTs are essential due the use of a patient-oriented approach, not aiming at the protection of a commercial institution's interests. In this type of studies, the ownership of the data and the intellectual property rights arise from the trial lies with the person or group of persons who conceives of and conducts the study. Despite its importance, these studies go through several challenges due to limited resources, financial constraints, lack of local supportive infrastructures, inadequate research training and complex and strict regulation. The involvement of local and distributed (i.e., spanning across different countries) infrastructures to support investigators throughout the entire process of a clinical study seems crucial to fulfil the requirements and achieve the objectives in IICTs. As such, the involvement of European Clinical Research Infrastructures Network (ECRIN) a non-profit organisation and a distributed network, and a Portuguese Clinical Research Infrastructure Network (PtCRIN), a national network encompassing multiple Portuguese partners, is a step in the right direction to increase the number of IICTs in Portugal, although still insufficient. In order to increase the number of clinical trials in Portugal, given its relevance both to raising the quality of life of individuals and to the wellbeing of society in general, it would be important to identify the problems and needs of clinical investigators and respective research centres to carry out further IICTs. Thus, the main goal of this work is to identify the type of support needed of clinical investigators and respective clinical research centre (CRCs) in Portugal to become more competitive in conducting IICTs. As secondary objective we intent to characterize the IICTs registered in Portugal from 2004 to 2018. This work will be under the framework of PtCRIN and will ultimately contribute to align the strategy of this national network of research infrastructures, with the needs of its members. To achieve this goal, a systematic search of trial registrations from 1 October 2004 to 30 September 2018 – using four clinical trials registries – was carried out to characterize the IICTs registered in Portugal. The Portuguese institutions (CRCs and investigators) conducting higher number of IICTs were identified and a survey on Google Forms was built and launched to the principal investigators of IICTs in order to characterize the investigator, identify their previous experience in commercial trials and IICTs, the support infrastructures and the needs that the investigator consider necessary for conducting IICTs. Three hundred and thirty-nine IICTs were identified in Portugal. Of these, 41.9% (n=142) were trials with medicinal products and 26.8% (n=91) behavioural trials, mostly sponsored by universities and funded by public organizations. The CRC that participates, as a recruiting center, in more IICTs in Portugal is the Hospital Centre of Lisboa Norte followed by the Portuguese Institute of Oncology Francisco Gentil of Lisbon (IPO-L) and Hospital Centre of São João. For the survey, 132 Portuguese investigators were identified. The survey was received by 94 investigators but only 18 (19.1%) answered it. The lack of specific funding for clinical research, the missing support infrastructures, such as CTUs, the statistical support and bureaucracy were the limitations more frequently pointed by these investigators. A wellstructured CTU can help investigators overcome most of these limitations. The needs that investigator identified in the survey are totally aligned with PtCRIN objectives and mission. PtCRIN started with two CTUs and in the last five years the number the CTU has increased to five. PtCRIN will continue to develop CTUs, provide support to national investigators seeking to internationalise clinical trials and also involve their country in clinical trials initiated by investigators in other European countries, develop specific forward-looking initiatives to show the importance of specific clinical research funding and how this might have impact on the national performance in IICTs.Embora o número de ensaios clínicos esteja a crescer de forma positiva, tanto em Portugal como noutros países da Europa, o número de ensaios clínicos da iniciativa do investigador (ECIIs) permanece relativamente baixo (cerca de 7% do total de ensaios clínicos em Portugal). Os ECIIs são de enorme importância, pois usam uma abordagem voltada para os doentes, não tendo como objetivo a proteção dos interesses de uma instituição comercial. Além disso, neste tipo de estudos, a propriedade dos dados e os direitos de propriedade intelectual que surgem dos ensaios pertencem à pessoa ou ao grupo de pessoas que o concebeu e que conduziu o estudo. Contudo, apesar da sua elevada relevância, estes estudos enfrentam diversas dificuldades devido à falta de recursos, às restrições financeiras, à falta de infraestruturas de suporte locais, à inadequada formação em investigação e à complexa e estrita regulamentação. O envolvimento de infraestruturas locais e internacionais (que abrangem diferentes países) para suportar os investigadores durante todo o processo de um ensaio clínicos parece crucial para atender às necessidades e atingir os objetivos nos ECIIs. Como tal, a Rede Europeia de Infraestruturas de Investigação Clínica (ECRIN), é uma organização sem fins lucrativos e uma rede internacional, que fornece aos seus membros diversos serviços de suporte para a gestão dos ensaios clínicos e contribui para projetos de desenvolvimento de infraestruturas. Portugal é parceiro da ECRIN através da Rede Portuguesa de Infraestruturas de Investigação Clínica (PtCRIN). A rede nacional é constituída por várias instituições portuguesas desde unidades de ensaios clínicos, unidades de saúde e universidades. A missão da PtCRIN é a de apoiar os investigadores nacionais no desenvolvimento de ECIIs, ajudando-os a internacionalizar as suas ideias. Iniciativas como a PtCRIN são passos na direção certa para aumentar o número de ECIIs em Portugal, embora seja, ainda, insuficiente. Com o objetivo de aumentar o número de ensaios clínicos em Portugal, dada a sua relevância tanto para o aumento da qualidade de vida dos indivíduos como para o bem-estar da sociedade em geral, seria importante identificar os problemas e as necessidades dos investigadores clínicos e dos respetivos centros de investigação clínica para permitir a realização de mais ECIIs. O principal objetivo deste trabalho é identificar o tipo de suporte necessário para que investigadores e os respetivos Centros de Investigação Clínica em Portugal se tornem mais competitivos na realização de ECIIs. Como objetivo secundário, pretende-se caracterizar os ECIIs registados em Portugal de 2004 a 2018. Este trabalho vai estar enquadrado com a PtCRIN e irá contribuir para alinhar a estratégia desta rede nacional de infraestruturas de investigação com as necessidades dos seus membros. Para atingir o objetivo, foi realizada uma pesquisa sistemática dos registos de ensaios clínicos de 1 de outubro de 2004 a 30 de setembro de 2018 – utilizando quatro plataformas de registo de ensaios clínicos (EUCTR, ClinicalTrials.gov, ISRCTN and ANZCTR). A pesquisa nestas quatro plataformas de registo de ensaios clínicos, além de identificar os ECIIs em Portugal, serviu também para os caracterizar. Após a identificação e caracterização dos ECIIs registados em Portugal no período mencionado anteriormente foram identificadas as instituições portuguesas (centros de investigação clínica e investigadores) que estão a realizar o maior número de ECIIs. Por fim, foi construído e divulgado um inquérito por questionário através do Google Forms para identificar as necessidades para a realização deste tipo de ensaios clínicos. A população-alvo deste inquérito foram os investigadores de ECIIs com medicamentos e/ou dispositivos médicos que tinham como promotor ou centro de recrutamento um membro da PtCRIN. Este inquérito foi realizado em português e consistia num questionário de 18 perguntas que permitiam caracterizar os investigadores, identificar a sua experiência prévia tanto em ensaios comerciais como ECIIs e, também, identificar as infraestruturas de suporte e as necessidades que os investigadores consideram importantes para a realização deste tipo de ensaios clínicos em Portugal. No presente estudo foram identificados 339 ECIIs em Portugal, dos quais 41.9% (n=142) são ensaios clínicos com medicamentos e 26.8% (n=91) são ensaios clínicos de comportamento. Do número total de ECIIs, apenas 12.1% (n=41) são ensaios clínicos com dispositivos médicos. Estes ensaios têm sido promovidos maioritariamente por universidades, nomeadamente a Universidade do Porto e a Universidade de Lisboa, e financiados por organizações publicas. Apesar da intervenção mais utilizada nos ECIIs em Portugal ser produtos medicinais, as universidades promovem maioritariamente estudos de comportamento. São os hospitais e as organizações especificas de doenças que promovem o maior número de estudos com medicamentos, o que se pode dever à maior complexidade, aos padrões mais rigorosos e à maior despesa requerida por estes estudos. A identificação dos centros de investigação clínica onde decorrem os ECIIs não foi uma tarefa fácil devido à falta de informação existente tanto nas bases de dados como nas publicações. Como a utilização da plataforma do Registo Nacional de Estudos Clínicos (RNEC) só foi possível para estudos de medicamentos e dispositivos médicos em ensaios registados a partir de 2017, podem estar em falta alguns dados em ensaios anteriores a essa data. Apesar das dificuldades foi possível a identificação de centros de investigação clínica na grande maioria dos estudos. Em Portugal, o centro de investigação clínica que tem participado, como centro de recrutamento, num maior número de ECIIs tem sido o Centro Hospitalar de Lisboa Norte (n=37). Seguido do Instituto Português de Oncologia de Lisboa Francisco Gentil (IPO-L) e do Centro Hospitalar de São João que participaram em 28 ECIIs cada um. Para permitir a realização do questionário foram identificados 132 investigadores pertencentes à populaçãoalvo, contudo na pesquisa feita nas bases de dados e publicações (principalmente de estudos internacionais) apenas foi possível encontrar o contacto de 104 investigadores. Dos 104 investigadores que foram convidados a preencher o inquérito via email, apenas 94 receberam o inquérito. A taxa de resposta ao questionário foi muito baixa, apenas de 19.1% (18 investigadores). Este fato levou a que não fosse possível realizar uma análise estatística mais rigorosa, permitindo apenas obter tendências de associação. A maioria destes investigadores pertenciam a Unidades de Investigação financiadas pela Fundação para a Ciência e Tecnologia (FCT) (76.5%). Foram estes que participaram num maior número de ensaios clínicos (tanto comerciais como ECIIs) e, também, os únicos que obtiveram autorias em publicações de resultados de ensaios comerciais. Do mesmo modo, os investigadores pertencentes a estas Unidades de Investigação foram também aqueles que conseguiram um maior número de autorias em publicações referentes aos resultados dos ECIIs em que participaram. O número de investigadores com doutoramento e sem doutoramento não foi muito diferente (8 tinham doutoramento e 9 não tinham doutoramento). Apesar do fato de ter o grau de doutor não parecer influenciar a participação em ensaios comerciais, foram os investigadores com doutoramento que participaram num maior número de ECIIs. Foram, também, estes investigadores que obtiveram um maior número de autorias em publicações de resultados de ensaios clínicos (tanto comerciais como ECIIs). Sessenta e cinco por cento dos investigadores que responderam ao questionário eram docentes universitários e este fato também pareceu influenciar a participação em ECIIs, mas não em ensaios comerciais. Já na obtenção de autorias em publicações de resultados dos ensaios clínicos, foram os investigadores que eram professores universitários aqueles que obtiveram um maior número de autorias (tanto em ECIIs como em ensaios comerciais). Apesar do reduzido número de respostas por parte dos investigadores, foi possível identificar algumas das limitações que os investigadores sentem na realização dos ECIIs. As limitações mais apontadas pelos investigadores foram a falta de financiamento e a falta de Unidades de Ensaios Clínicos (CTUs). Também a falta de apoio estatístico e a enorme burocracia, principalmente na aprovação dos ensaios clínicos pelas Entidades Nacionais foram referidos como maiores limitações. Outras limitações apontadas foram a falta de apoio no desenho do protocolo do estudo e o tempo dedicado por parte dos investigadores. Muitas destas limitações podem ser ultrapassadas se existirem CTUs bem estruturadas e, por isso, o desenvolvimento de um maior número de CTUs em Portugal parece ser um fator essencial para que o número de ECIIs aumente. As necessidades que os investigadores identificaram no inquérito estão totalmente alinhadas com os objetivos e com a missão da PtCRIN. A PtCRIN, sendo a rede nacional infraestruturas de investigação clínica, começou por estruturar essa rede e, inicialmente, em 2014, constituíam a PtCRIN apenas duas CTUs e nos últimos cinco anos o número de CTUs subiu para cinco. De futuro, a PtCRIN pretende continuar a desenvolver a rede de CTUs em Portugal, assim como continuar a prestar apoio aos investigadores nacionais para que estes internacionalizem os seus ensaios clínicos. Para além disso a PtCRIN, através da sua ligação à ECRIN, continuará a envolver investigadores e centros de investigação clínica portugueses em ECIIs multinacionais. Este estudo mostrou ainda a importância da existência de financiamento específico para a investigação clínica e a capacitação e formação de todos os envolvidos nesta área. A PtCRIN tem vindo a desenvolver várias iniciativas de formação específicas para os vários envolvidos na investigação clínica assim como mostrar, através de várias publicações de artigos científicos e apresentações em conferencias, a importância da existência de financiamento específico para a investigação clínica e do seu impacto no desempenho nacional da investigação clínica, nomeadamente dos ECIIs.Batuca, Joana Rita Ramos PiresCavaco, Afonso Miguel das NevesRepositório da Universidade de LisboaMatias, Daniela Maria Sequeira2022-12-16T01:30:41Z2019-12-162019-11-222019-12-16T00:00:00Zinfo:eu-repo/semantics/publishedVersioninfo:eu-repo/semantics/masterThesisapplication/pdfhttp://hdl.handle.net/10451/43691TID:202382176enginfo:eu-repo/semantics/openAccessreponame:Repositório Científico de Acesso Aberto de Portugal (Repositórios Cientìficos)instname:Agência para a Sociedade do Conhecimento (UMIC) - FCT - Sociedade da Informaçãoinstacron:RCAAP2023-11-08T16:44:14Zoai:repositorio.ul.pt:10451/43691Portal AgregadorONGhttps://www.rcaap.pt/oai/openaireopendoar:71602024-03-19T21:56:24.927151Repositório Científico de Acesso Aberto de Portugal (Repositórios Cientìficos) - Agência para a Sociedade do Conhecimento (UMIC) - FCT - Sociedade da Informaçãofalse
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