Mieloma múltiplo: diagnóstico e terapêutica: presente e futuro

Detalhes bibliográficos
Autor(a) principal: Alves, Mariana Batalha Dias
Data de Publicação: 2017
Tipo de documento: Dissertação
Idioma: por
Título da fonte: Repositório Científico de Acesso Aberto de Portugal (Repositórios Cientìficos)
Texto Completo: http://hdl.handle.net/10451/36073
Resumo: Trabalho Final de Mestrado Integrado, Ciências Farmacêuticas, Universidade de Lisboa, Faculdade de Farmácia, 2017
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spelling Mieloma múltiplo: diagnóstico e terapêutica: presente e futuroMieloma múltiploDiagnósticoTratamentoTransplante autólogo de células estaminaisNovas classes terapêuticasMestrado Integrado - 2017Ciências da SaúdeTrabalho Final de Mestrado Integrado, Ciências Farmacêuticas, Universidade de Lisboa, Faculdade de Farmácia, 2017O mieloma múltiplo é uma neoplasia maligna, de etiologia desconhecida, caracterizada pela proliferação clonal de plasmócitos na medula óssea. O tumor, os seus produtos e a resposta do hospedeiro ao tumor levam a várias disfunções orgânicas e sintomas, incluindo dor óssea ou fratura, insuficiência renal, susceptibilidade às infeções, anemia, hipercalcémia e, ocasionalmente, anomalias da coagulação, sintomas neurológicos e manifestações de hiperviscosidade. A distinção de mieloma múltiplo sintomático, que requer tratamento imediato, dos estadios precursores de gamapatia monoclonal de significado indeterminado e mieloma múltiplo assintomático é importante, uma vez que nestas condições a observação e acompanhamento é crucial. O diagnóstico de mieloma múltiplo requer a presença de imunoglobulina monoclonal no soro e/ou na urina, a infiltração medular por plasmócitos anormais e a existência de lesões em órgãos-alvo. A expressão de moléculas envolvidas na apoptose, no ciclo celular, na angiogénese, nos plasmócitos dos doentes com gamapatias monoclonais, assim como o estado de metilação de genes relacionados com estes mecanismos não estão totalmente conhecidos. Assim, é necessário identificar novos biomarcadores de diagnóstico e de prognóstico, relevantes na etiopatogenia das gamapatias monoclonais e na progressão de gamapatia monoclonal de significado indeterminado para mieloma múltiplo. Novas classes de fármacos, como inibidores do proteassoma (bortezomibe) e imunomoduladores (talidomida e lenalidomida), têm sido implementados em conjunto com o tratamento tradicional com corticosteróides, agentes alquilantes e antraciclinas e, juntamente com a terapia de altas doses e o transplante autólogo de células estaminais hematopoiéticas, levaram a respostas clínicas mais eficazes e duradouras. Na verdade, uma proporção crescente de pacientes apresenta remissões cada vez mais duradouras, aumentando a possibilidade de cura para esta doença. O sucesso provavelmente dependerá do uso de combinações de fármacos eficazes e do tratamento dos pacientes em fases precoces da doença, como a de mieloma múltiplo assintomático.Multiple myeloma is a malignant neoplasm of unknown etiology, characterized by clonal proliferation of plasma cells in the bone marrow. The tumor, its products and the host's response to the tumor lead to various organ dysfunctions and symptoms, including bone pain or fracture, renal failure, susceptibility to infections, anemia, hypercalcaemia and occasionally coagulation abnormalities, neurological symptoms and manifestations of hyperviscosity. The distinction of symptomatic multiple myeloma, which requires immediate treatment, from the precursor stages of monoclonal gammopathy of undetermined significance and smoldering multiple myeloma is important, since under these conditions observation and follow-up is crucial. The diagnosis of multiple myeloma requires the presence of monoclonal immunoglobulin in serum and/or urine, the medullary infiltration by abnormal plasma cells and the presence of organ lesions. Expression of molecules involved in apoptosis, cell cycle, angiogenesis and resistance, plasma cells of patients with monoclonal gammopathies, as well as the methylation status of genes related to these mechanisms are not fully understood. Thus, it is necessary to identify new biomarkers of diagnosis and prognosis, relevant in the etiopathogenesis of monoclonal gammopathies and the progression of monoclonal gammopathy of undetermined significance to multiple myeloma. New classes of drugs, such as proteasome inhibitors (bortezomib) and immunomodulators (thalidomide and lenalidomide), have been implemented in conjunction with traditional corticosteroid, alkylating agents and anthracyclines and, together with high dose therapy and autologous stem-cell transplantation, have led to more effective and long-lasting clinical responses. In fact, a growing proportion of patients have increasingly lasting remissions, increasing the possibility of cure for this disease. The success will likely depend on the use of effective drug combinations and the treatment of patients in early stages of the disease, as in smoldering multiple myeloma.Correia, LeonorRepositório da Universidade de LisboaAlves, Mariana Batalha Dias2018-12-19T18:31:27Z2017-11-2420172017-11-24T00:00:00Zinfo:eu-repo/semantics/publishedVersioninfo:eu-repo/semantics/masterThesisapplication/pdfhttp://hdl.handle.net/10451/36073porinfo:eu-repo/semantics/openAccessreponame:Repositório Científico de Acesso Aberto de Portugal (Repositórios Cientìficos)instname:Agência para a Sociedade do Conhecimento (UMIC) - FCT - Sociedade da Informaçãoinstacron:RCAAP2023-11-08T16:32:27Zoai:repositorio.ul.pt:10451/36073Portal AgregadorONGhttps://www.rcaap.pt/oai/openaireopendoar:71602024-03-19T21:50:24.202174Repositório Científico de Acesso Aberto de Portugal (Repositórios Cientìficos) - Agência para a Sociedade do Conhecimento (UMIC) - FCT - Sociedade da Informaçãofalse
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