Pediatric multiple sclerosis lesion burden and activity on magnetic resonance imaging: a retrospective and comparative study with a population of adult patients (COMPARE-MS)

Detalhes bibliográficos
Autor(a) principal: Carvalho, Sara Ferreira de
Data de Publicação: 2019
Tipo de documento: Dissertação
Idioma: eng
Título da fonte: Repositório Científico de Acesso Aberto de Portugal (Repositórios Cientìficos)
Texto Completo: http://hdl.handle.net/10316/89785
Resumo: Trabalho Final do Mestrado Integrado em Medicina apresentado à Faculdade de Medicina
id RCAP_a824ff124e1bcc0178357953bb974eef
oai_identifier_str oai:estudogeral.uc.pt:10316/89785
network_acronym_str RCAP
network_name_str Repositório Científico de Acesso Aberto de Portugal (Repositórios Cientìficos)
repository_id_str 7160
spelling Pediatric multiple sclerosis lesion burden and activity on magnetic resonance imaging: a retrospective and comparative study with a population of adult patients (COMPARE-MS)Atividade e carga lesional em ressonância magnética na Esclerose Múltipla pediátrica: estudo retrospetivo e comparativo com uma população de doentes adultos (COMPARE-MS)Esclerose múltipla pediátricaRessonância magnéticaCarga lesionalAusência de evidência de atividade da doençaTerapêuticas modificadoras de doençaPediatric multiple sclerosisMagnetic resonance imagingLesion burdenNo evidence disease activityDisease modifying therapyTrabalho Final do Mestrado Integrado em Medicina apresentado à Faculdade de MedicinaBackground: Pediatric-onset Multiple Sclerosis (POMS) may contrast with adult-onset MS (AOMS), mostly due to its more prominent inflammatory character. With the development of new effective disease modifying therapies (DMT) for relapsing-remitting multiple sclerosis (RRMS), which target the peripheral immune system, the No Evidence of Disease Activity (NEDA-3) status is being beheld as an outcome measure/overall goal for treatment.Objective: We aimed to determine differentiating features between POMS and AOMS, at diagnosis and after 1 year under DMT, and compare between these two groups the proportion of patients reaching the NEDA-3 status, the relative contribution of each NEDA parameter and NEDA baseline predictors.Methods: We analyzed and compared medical data regarding 15 POMS patients ≥8 and <18 years old with 15 AOMS patients ≥18 and <55 years, with the diagnosis of RRMS established at the Centro Hospitalar e Universitário de Coimbra (CHUC), according to the McDonald’s 2010 criteria, with ≥1 year under DMT and with available magnetic resonance imaging (MRI) scans at diagnosis and 1 year after DMT initiation. Patients were paired according to gender and DMT in use. Demographical, laboratorial, clinical and imaging features were collected, and the NEDA-3 status was assessed. Logistic regression was carried out to determine which baseline characteristics were associated with NEDA-3 status after 1 year under DMT. We considered statistically significant a value of p<0.05.Results: We found a statistically significant difference between groups in the number of T2 weighted image (T2 WI) diffuse lesions/with poorly defined borders (p=0.015). The mean Expanded Disability Status Scale (EDSS) score after 1 year under DMT was lower in the POMS group (1.6±0,8) compared to the AOMS group (2.3±0.8; p=0.032). Compared to patients under Natalizumab, patients under Interferons as DMT of choice presented a 12 time-fold higher probability of not achieving the NEDA-3 status (p=0.029). Conclusion: Our findings support the need for an aggressive treatment approach in POMS patients, inclusively with 2nd line DMT, since this group is prone to experience long-term high disability levels.Introdução: A Esclerose Múltipla de início em idade pediátrica (POMS) pode contrastar com a Esclerose Múltipla de início na idade adulta (AOMS), principalmente devido ao seu caráter inflamatório mais proeminente. Com o desenvolvimento de novas terapêuticas modificadoras de doença (DMT) eficazes no tratamento da Esclerose Múltipla tipo Surto-Remissão (RRMS), que têm como alvo o sistema imunitário periférico, o estado de ausência de evidência de atividade de doença (NEDA-3) tem sido visto como uma meta/objetivo global no tratamento.Objetivo: Determinar caraterísticas diferenciadoras entre a POMS e AOMS ao diagnóstico e 1 ano após o início de DMT e comparar entre estes dois grupos de doentes a proporção que atinge o estado de NEDA-3, a contribuição relativa de cada parâmetro constituinte do NEDA e quais as variáveis ao diagnóstico que predizem este estado.Métodos: Analisámos e comparámos os dados de 15 doentes com POMS com ≥8 e <18 de idade e 15 doentes com AOMS com ≥18 e <55 anos de idade, com diagnóstico de RRMS estabelecido no Centro Hospitalar e Universitário de Coimbra (CHUC), de acordo com os critérios de McDonald’s 2010, com ≥1 ano sob DMT e com Ressonância Magnética disponível ao momento do diagnóstico e 1 ano após o início de DMT. Os doentes foram emparelhados de acordo com o género e tipo de tratamento em curso. Foram colhidas as caraterísticas demográficas, laboratoriais, clínicas e imagiológicas e foi avaliado o atingimento ou não do estado de NEDA-3. Foi usada a regressão logística para determinar quais as caraterísticas ao momento do diagnóstico que se associaram ao estado de NEDA-3 após 1 ano sob DMT. Consideramos estatisticamente significativo um valor de p<0.05.Resultados: Foi encontrada uma diferença estatisticamente significativa entre grupos no número de lesões difusas com bordos mal definidos ponderadas em T2 (T2 WI) (p=0.015). A média da pontuação na Expanded Disability Status Scale (EDSS) após 1 ano sob DMT foi mais baixa nos doentes com POMS (1.6±0.8) comparativamente aos doentes com AOMS (2.3±0.8; p=0.032). Comparativamente aos doentes sob tratamento com Natalizumab, os doentes sob interferão beta apresentaram uma probabilidade 12 vezes superior de não atingir o estado de NEDA-3 ao fim de 1 ano (p=0.029).Conclusão: Os resultados deste estudo reforçam a necessidade de uma abordagem terapêutica agressiva em doentes com POMS, podendo tal inclusivamente cursar com a prescrição de fármacos de 2ª linha, tendo em conta que este grupo de doentes está propenso a atingir altos níveis de incapacidade a longo prazo.2019-06-04info:eu-repo/semantics/publishedVersioninfo:eu-repo/semantics/masterThesishttp://hdl.handle.net/10316/89785http://hdl.handle.net/10316/89785TID:202479765engCarvalho, Sara Ferreira deinfo:eu-repo/semantics/openAccessreponame:Repositório Científico de Acesso Aberto de Portugal (Repositórios Cientìficos)instname:Agência para a Sociedade do Conhecimento (UMIC) - FCT - Sociedade da Informaçãoinstacron:RCAAP2022-05-25T03:19:52Zoai:estudogeral.uc.pt:10316/89785Portal AgregadorONGhttps://www.rcaap.pt/oai/openaireopendoar:71602024-03-19T21:10:01.152923Repositório Científico de Acesso Aberto de Portugal (Repositórios Cientìficos) - Agência para a Sociedade do Conhecimento (UMIC) - FCT - Sociedade da Informaçãofalse
dc.title.none.fl_str_mv Pediatric multiple sclerosis lesion burden and activity on magnetic resonance imaging: a retrospective and comparative study with a population of adult patients (COMPARE-MS)
Atividade e carga lesional em ressonância magnética na Esclerose Múltipla pediátrica: estudo retrospetivo e comparativo com uma população de doentes adultos (COMPARE-MS)
title Pediatric multiple sclerosis lesion burden and activity on magnetic resonance imaging: a retrospective and comparative study with a population of adult patients (COMPARE-MS)
spellingShingle Pediatric multiple sclerosis lesion burden and activity on magnetic resonance imaging: a retrospective and comparative study with a population of adult patients (COMPARE-MS)
Carvalho, Sara Ferreira de
Esclerose múltipla pediátrica
Ressonância magnética
Carga lesional
Ausência de evidência de atividade da doença
Terapêuticas modificadoras de doença
Pediatric multiple sclerosis
Magnetic resonance imaging
Lesion burden
No evidence disease activity
Disease modifying therapy
title_short Pediatric multiple sclerosis lesion burden and activity on magnetic resonance imaging: a retrospective and comparative study with a population of adult patients (COMPARE-MS)
title_full Pediatric multiple sclerosis lesion burden and activity on magnetic resonance imaging: a retrospective and comparative study with a population of adult patients (COMPARE-MS)
title_fullStr Pediatric multiple sclerosis lesion burden and activity on magnetic resonance imaging: a retrospective and comparative study with a population of adult patients (COMPARE-MS)
title_full_unstemmed Pediatric multiple sclerosis lesion burden and activity on magnetic resonance imaging: a retrospective and comparative study with a population of adult patients (COMPARE-MS)
title_sort Pediatric multiple sclerosis lesion burden and activity on magnetic resonance imaging: a retrospective and comparative study with a population of adult patients (COMPARE-MS)
author Carvalho, Sara Ferreira de
author_facet Carvalho, Sara Ferreira de
author_role author
dc.contributor.author.fl_str_mv Carvalho, Sara Ferreira de
dc.subject.por.fl_str_mv Esclerose múltipla pediátrica
Ressonância magnética
Carga lesional
Ausência de evidência de atividade da doença
Terapêuticas modificadoras de doença
Pediatric multiple sclerosis
Magnetic resonance imaging
Lesion burden
No evidence disease activity
Disease modifying therapy
topic Esclerose múltipla pediátrica
Ressonância magnética
Carga lesional
Ausência de evidência de atividade da doença
Terapêuticas modificadoras de doença
Pediatric multiple sclerosis
Magnetic resonance imaging
Lesion burden
No evidence disease activity
Disease modifying therapy
description Trabalho Final do Mestrado Integrado em Medicina apresentado à Faculdade de Medicina
publishDate 2019
dc.date.none.fl_str_mv 2019-06-04
dc.type.status.fl_str_mv info:eu-repo/semantics/publishedVersion
dc.type.driver.fl_str_mv info:eu-repo/semantics/masterThesis
format masterThesis
status_str publishedVersion
dc.identifier.uri.fl_str_mv http://hdl.handle.net/10316/89785
http://hdl.handle.net/10316/89785
TID:202479765
url http://hdl.handle.net/10316/89785
identifier_str_mv TID:202479765
dc.language.iso.fl_str_mv eng
language eng
dc.rights.driver.fl_str_mv info:eu-repo/semantics/openAccess
eu_rights_str_mv openAccess
dc.source.none.fl_str_mv reponame:Repositório Científico de Acesso Aberto de Portugal (Repositórios Cientìficos)
instname:Agência para a Sociedade do Conhecimento (UMIC) - FCT - Sociedade da Informação
instacron:RCAAP
instname_str Agência para a Sociedade do Conhecimento (UMIC) - FCT - Sociedade da Informação
instacron_str RCAAP
institution RCAAP
reponame_str Repositório Científico de Acesso Aberto de Portugal (Repositórios Cientìficos)
collection Repositório Científico de Acesso Aberto de Portugal (Repositórios Cientìficos)
repository.name.fl_str_mv Repositório Científico de Acesso Aberto de Portugal (Repositórios Cientìficos) - Agência para a Sociedade do Conhecimento (UMIC) - FCT - Sociedade da Informação
repository.mail.fl_str_mv
_version_ 1799133994894229504

Registros relacionados