Transplante de medula óssea na drepanocitose

Detalhes bibliográficos
Autor(a) principal: Esteves, Catarina Schrempp da Silva Gaio
Data de Publicação: 2017
Tipo de documento: Dissertação
Idioma: por
Título da fonte: Repositório Científico de Acesso Aberto de Portugal (Repositórios Cientìficos)
Texto Completo: http://hdl.handle.net/10451/31183
Resumo: Trabalho Final do Curso de Mestrado Integrado em Medicina, Faculdade de Medicina, Universidade de Lisboa, 2017
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spelling Transplante de medula óssea na drepanocitoseTransplante de células hematopoiéticasDrepanocitoseCritérios de elegibilidade para transplanteRegimes de condicionamentoHematologiaDomínio/Área Científica::Ciências MédicasTrabalho Final do Curso de Mestrado Integrado em Medicina, Faculdade de Medicina, Universidade de Lisboa, 2017A Drepanocitose é uma patologia crónica que cursa com lesão de órgãos-alvo, algo que se verifica precocemente na infância e, inclusivamente, em doentes assintomáticos. Associa-se a uma redução da esperança média de vida, com a maioria dos doentes a atingir a 5ª década de vida. O transplante de células estaminais hematopoiéticas é o único tratamento curativo. A mortalidade associada ao transplante aumenta com a idade e o transplante tem melhores resultados em doentes que não têm lesão de órgãos-alvo. Infelizmente, os critérios de elegibilidade de transplante estão direccionados para doentes que manifestam complicações secundárias à doença e em geral com idades inferiores a 16 anos. É importante ter em conta que doentes assintomáticos já têm lesão de órgãos-alvo e como tal, os critérios de elegibilidade de transplante deveriam ser questionados. Para tornar mais abrangente o pequeno pool de dadores com compatibilidade HLA têm sido explorados outros tipos de dador, além do irmão-dador, para garantir uma maior possibilidade de transplante aos doentes. De facto, o transplante proveniente de um dador sem parentesco com compatibilidade HLA tem tido resultados comparáveis ao proveniente de irmão-dador. À medida que o mismatching relativo ao dador vai aumentando, a probabilidade de encontrar um dador adequado ao doente é maior, algo que deve ser considerado, principalmente em doentes com fenótipo mais severo. Tendo em conta o princípio da não-maleficiência e a ponderação dos riscos e benefícios, tem-se questionado se doentes assintomáticos se devem submeter a transplante e sujeitar à toxicidade do regime de condicionamento. Os regimes não-mieloablativos associados a menor toxicidade são preconizados para adultos mas verifica-se que têm outcomes semelhantes ao regime mieloablativo em crianças, criando mais abertura para a realização de transplante associado a condicionamento não-mieloablativo em crianças que podem ser ainda assintomáticas.Sickle cell disease is a chronic pathology that leads to end-organ damage, something that occurs early in childhood and even in asymptomatic patients. It is associated with a reduction in the average life expectancy, with most patients reaching the 5th decade. Hematopoietic stem cell transplantation is the only curative treatment. Mortality associated with transplantation increases with age and transplantation has better results in patients who do not have end-organ damage. Unfortunately, the eligibility criteria for transplantation are targeted for patients who manifest secondary complications of the disease and generally are aimed for patients under 16 years of age. It is important to note that asymptomatic patients already have established end-organ damage and as such, the eligibility criteria for transplantation should be questioned. To make the small pool of HLA-compatible donors more extensive, other donor types, in addition to the HLA-matched sibling donors, have been explored to ensure a greater chance of transplantation for patients. In fact, transplantation from an unrelated donor with HLA compatibility has had comparable results to the ones from HLA-matched sibling donors. As donor mismatching increases, the likelihood of finding a suitable donor for the patient is greater, something that should be considered, especially in patients with a more severe phenotype. Taking into account the principle of non-maleficence and the risk-benefit balance, it has been questioned whether asymptomatic patients should undergo transplantation and be subjected to conditioning regimen’s toxicity. The non-myeloablative regimens associated with lower toxicity are recommended for adults but it has been noted that in children they have similar outcomes to the myeloablative regimen, creating more openness to the transplantation associated with non-myeloablative regimen in children who may still be asymptomatic.Martins, Carlos Manuel VarelaRepositório da Universidade de LisboaEsteves, Catarina Schrempp da Silva Gaio2018-01-29T15:37:55Z20172017-01-01T00:00:00Zinfo:eu-repo/semantics/publishedVersioninfo:eu-repo/semantics/masterThesisapplication/pdfhttp://hdl.handle.net/10451/31183TID:201779617porinfo:eu-repo/semantics/openAccessreponame:Repositório Científico de Acesso Aberto de Portugal (Repositórios Cientìficos)instname:Agência para a Sociedade do Conhecimento (UMIC) - FCT - Sociedade da Informaçãoinstacron:RCAAP2023-11-08T16:24:26Zoai:repositorio.ul.pt:10451/31183Portal AgregadorONGhttps://www.rcaap.pt/oai/openaireopendoar:71602024-03-19T21:46:41.345668Repositório Científico de Acesso Aberto de Portugal (Repositórios Cientìficos) - Agência para a Sociedade do Conhecimento (UMIC) - FCT - Sociedade da Informaçãofalse
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