Personalized medicine: potential, barriers and contemporary issues

Detalhes bibliográficos
Autor(a) principal: Cardoso, António Manuel Maia Mendes
Data de Publicação: 2020
Tipo de documento: Dissertação
Idioma: eng
Título da fonte: Repositório Científico de Acesso Aberto de Portugal (Repositórios Cientìficos)
Texto Completo: http://hdl.handle.net/10451/52514
Resumo: Trabalho Final de Mestrado Integrado, Ciências Farmacêuticas, 2020, Universidade de Lisboa, Faculdade de Farmácia.
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spelling Personalized medicine: potential, barriers and contemporary issuesPersonalized medicinePharmacogenomicsBiomarkersClinical outcomesHuman genomicsDrug responseBig dataMestrado integrado - 2020Ciências da SaúdeTrabalho Final de Mestrado Integrado, Ciências Farmacêuticas, 2020, Universidade de Lisboa, Faculdade de Farmácia.A medicina personalizada (PM), é um modelo de prática médica personalizada a cada doente por meio da identificação de características individuais, como a sua informação genética, histórico familiar e estilo de vida, e ganhou relevância significativa nas últimas décadas à medida que os avanços tecnológicos permitiram a compreensão das diferenças biológicas entre indivíduos. Além disso, a necessidade de uma abordagem mais econômica é considerada vital pelas várias entidades envolvidas nos cuidados de saúde. Na verdade, existem muitos potenciais benefícios da PM, incluindo a minimização do risco de toxicidade a determinados medicamentos e o aumento da eficácia dos mesmos, contribuindo assim para a sustentabilidade do sistema de saúde, e facilitando a descoberta de novas moléculas com ação terapêutica benéfica. Infelizmente, existem também muitas barreiras à sua implementação, nomeadamente aquelas relacionadas com custos, com a complexidade dos dados envolvidos, com a qualidade da evidências clínica, e a necessidade de educação e formação e de novas políticas regulatórias, barreiras estas que têm limitado a tradução clínica deste modelo médico para os cuidados de saúde atuais. Nesta dissertação, pretendemos abordar as características que ajudam a moldar a PM, o seu impacto na prática clínica, e as barreiras que precisam de ser superadas para demonstrar o valor deste modelo clinico inovador. Esperamos ter abordado uma série de questões que destacam o potencial impacto benéfico da PM, tendo em consideração a heterogeneidade da doença e a variabilidade genética inter-individual, a importância da segurança nas análises preditivas e da identificação de biomarcadores de eficácia, a relevância da farmacogenómica, as mudanças necessárias no desenho dos ensaios clínico, fatores que no seu conjunto permitirão o desenvolvimento de uma abordagem clínica mais adaptativa. Embora o impacto da PM possa já ser confirmado através de vários exemplos descritos nesta monografia, há várias etapas a serem realizadas para construir um modelo médico mais robusto. Esses esforços são descritos neste trabalho, bem como o papel vital dos Farmacêuticos, É ainda apresentada uma abordagem esquemática para a implementação a PM na prática clínica atual. O investimento em investigação e educação, novas políticas regulatórias, a aposta em novas técnicas de análise de big data, infraestruturas tecnológicas inovadoras, e alterações de padrões daindústria farmacêutica permitirão melhorar a qualidade de vida da população através da PM.Personalized medicine (PM), which refers to providing tailored medical treatment to individual patients through the identification of common features, including their genetics, inheritance, and lifestyle, has gained significant relevance over the last decades as technological breakthroughs have allowed for the understanding of biological differences between individuals. Moreover, the need for a more cost-effective approach has also been deemed vital by the various stakeholders involved in health care. Indeed, there are many potential benefits of PM, including minimizing the risk of drug toxicity and increasing the efficacy of the drugs used, contributing to the sustainability of the healthcare system, and facilitating drug discovery and development programs. Unfortunately, there are also many barriers such as cost, complexity, high quality evidence requirements, the need for further education and regulatory policies, which have limited the clinical translation of this medical model to current healthcare. In this dissertation we aimed to discuss on the characteristics that help shape PM, its perceived impact on clinical practice, and the barriers that have to be resolved in order to demonstrate the value of this innovative model. We hope that have addressed a number of issues that highlight the potential beneficial impact of PM, taking in consideration disease heterogeneity and genetic variability, the importance of predictive safety and efficacy biomarkers, the weight of Pharmacogenomics, and the importance of changes in the design of clinical trials that will enable a more adaptive clinical approach. Although the impact of PM is already in place to some degree, there are several steps to be made in order to build a more robust medical model. These efforts are described in this work, as well as the vital role of Pharmacists, and a schematic approach is proposed to implement PM into the current clinical practice. Research and Education investment, regulatory policies, big data analysis, technology infrastructures, and industry standards must be revised and change with the goal of securing patients’ quality of life through PM.Rodrigues, Elsa Margarida TeixeiraRepositório da Universidade de LisboaCardoso, António Manuel Maia Mendes2022-04-21T14:36:50Z2020-11-252020-11-082020-11-25T00:00:00Zinfo:eu-repo/semantics/publishedVersioninfo:eu-repo/semantics/masterThesisapplication/pdfhttp://hdl.handle.net/10451/52514TID:202681122enginfo:eu-repo/semantics/openAccessreponame:Repositório Científico de Acesso Aberto de Portugal (Repositórios Cientìficos)instname:Agência para a Sociedade do Conhecimento (UMIC) - FCT - Sociedade da Informaçãoinstacron:RCAAP2023-11-08T16:57:46Zoai:repositorio.ul.pt:10451/52514Portal AgregadorONGhttps://www.rcaap.pt/oai/openaireopendoar:71602024-03-19T22:03:36.765257Repositório Científico de Acesso Aberto de Portugal (Repositórios Cientìficos) - Agência para a Sociedade do Conhecimento (UMIC) - FCT - Sociedade da Informaçãofalse
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