Custo-efetividade da incorporação do Espectrômetro de Massa em Tandem no Programa Nacional de Triagem Neonatal para diagnóstico da Fenilcetonúria e da MCAD.
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Data de Publicação: | 2015 |
Tipo de documento: | Dissertação |
Idioma: | por |
Título da fonte: | Biblioteca Digital de Teses e Dissertações da UERJ |
Texto Completo: | http://www.bdtd.uerj.br/handle/1/4430 |
Resumo: | The Brazilian Neonatal Screening National Program screens Phenylketonuria (PKU), Congenital Hypothyroidism, Cystic Fibrosis, Hemoglobinopathies and Disability Biotinidase. The National Commission for Incorporation for Technology Incorporation recently recommended the acquisition of the Mass Spectometer in Tandem (MS/MS) to diagnose rare diseases. The application of this new technology can expand the detection of Inborn Errors of Metabolism. In this way we sought to compare different scenarios of neonatal screening (NS) with the currently technology (Fluorimetry) used only for PKU, and MS/MS screening for PKU and Disability Medium Chain Acyl-Coenzyme Dehydrogenase (MCAD). Therefore it designed a mathematical model based on probabilistic Markov chains that simulated NS of PKU and MCAD as well as the natural history of MCAD (no screening). It was simulated with a hypothetical cohort of 2 million newborn. The time horizon adopted was life expectancy of the population -78 years according to Brazilian Institute of Geography and Statistics. A sensitivity analysis probabilistic based on Monte Carlo simulation was performed in order to build an acceptability threshold for incorporating the technology in question. It was used a 5% discount rate for costs and clinical consequences. The study conclusion points the scenario of MS/MS more cost effective for NS of PKU and MCAD when compared to the current scenario (Fluorimetry to screen PKU and no screening of MCAD). It provides a gain of 14,57 QALY and reduces the cost of TN in 29%, that represents a resource saving of R$ 708 million per year. The scenario of the conventional screening for PKU did not have a substantial gain in effectivity (0,562 QALY), and also more onerous (R$ 2,5 billion) to the Public Health System. |
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The National Commission for Incorporation for Technology Incorporation recently recommended the acquisition of the Mass Spectometer in Tandem (MS/MS) to diagnose rare diseases. The application of this new technology can expand the detection of Inborn Errors of Metabolism. In this way we sought to compare different scenarios of neonatal screening (NS) with the currently technology (Fluorimetry) used only for PKU, and MS/MS screening for PKU and Disability Medium Chain Acyl-Coenzyme Dehydrogenase (MCAD). Therefore it designed a mathematical model based on probabilistic Markov chains that simulated NS of PKU and MCAD as well as the natural history of MCAD (no screening). It was simulated with a hypothetical cohort of 2 million newborn. The time horizon adopted was life expectancy of the population -78 years according to Brazilian Institute of Geography and Statistics. A sensitivity analysis probabilistic based on Monte Carlo simulation was performed in order to build an acceptability threshold for incorporating the technology in question. It was used a 5% discount rate for costs and clinical consequences. The study conclusion points the scenario of MS/MS more cost effective for NS of PKU and MCAD when compared to the current scenario (Fluorimetry to screen PKU and no screening of MCAD). It provides a gain of 14,57 QALY and reduces the cost of TN in 29%, that represents a resource saving of R$ 708 million per year. The scenario of the conventional screening for PKU did not have a substantial gain in effectivity (0,562 QALY), and also more onerous (R$ 2,5 billion) to the Public Health System.O Programa Nacional de Triagem Neonatal (PNTN) brasileiro rastreia Fenilcetonúria (PKU), Hipotiroidismo Congênito, Fibrose Cística, Hemoglobinopatias e Deficiência da Biotinidase. Com a recente recomendação da Comissão Nacional de Incorporação de Tecnologias (CONITEC) para aquisição do Espectrômetro de Massa em Tandem (MS/MS) para diagnóstico de doenças raras, vislumbra-se o incremento desta tecnologia para ampliação dos Erros Inatos do Metabolismo (EIM). Este trabalho teve como objetivo avaliar e analisar cenários de custo-efetividade da incorporação do MS/MS no PNTN, sob a perspectiva do Sistema Único de Saúde. Buscou-se comparar diferentes cenários da Triagem Neonatal (TN) com a tecnologia atualmente utilizada (Fluorimetria) para PKU, e com MS/MS para rastreio da PKU e da Deficiência de Cadeia Média Acyl-Coenzima Desidrogenase (MCAD). Foi elaborado um modelo matemático probabilístico baseado em cadeias de Markov que simulou a TN da PKU e da MCAD, bem como a história natural da MCAD (sem a triagem). Foi acompanhada uma coorte hipotética de 2 milhões de recém-nascidos (RN). O horizonte temporal adotado foi a expectativa de vida da população brasileira. Utilizou-se uma taxa de desconto de 5% para os custos e consequências clínicas. O resultado do estudo aponta ser mais custo efetivo o cenário no qual o MS/MS é utilizado para TN da PKU e MCAD quando comparado ao cenário atual (Fluorimetria para rastreamento da PKU e o não rastreamento da MCAD), proporcionando um ganho de 14,57 QALY e reduzindo o custo da TN em quase 29%, totalizando uma economia de recursos em 708.184 milhões de reais. O cenário que retratou o rastreio convencional para PKU, não obteve um ganho substancial na efetividade (0,562 QALY), além de demonstrar ser mais onerosa próxima de 2,5 bilhões ao Sistema de Saúde.Submitted by Boris Flegr (boris@uerj.br) on 2020-07-05T16:10:15Z No. of bitstreams: 1 Dissertacao Juliana Munaretto.pdf: 1043059 bytes, checksum: 874c585c1bc2772a56556581d034323b (MD5)Made available in DSpace on 2020-07-05T16:10:15Z (GMT). No. of bitstreams: 1 Dissertacao Juliana Munaretto.pdf: 1043059 bytes, checksum: 874c585c1bc2772a56556581d034323b (MD5) Previous issue date: 2015-05-29Coordenação de Aperfeiçoamento de Pessoal de Nível Superiorapplication/pdfporUniversidade do Estado do Rio de JaneiroPrograma de Pós-Graduação em Saúde ColetivaUERJBRCentro Biomédico::Instituto de Medicina SocialNeonatal ScreeningFluorimetryTandem Mass SpectrometryAcyl-Coa Dehydrogenase DeficiencyPhenylketonuriaTriagem eonatalFluorimetriaEspectrômetro de Massa em TandemFenilcetonúriaMCADCNPQ::CIENCIAS DA SAUDE::SAUDE COLETIVACusto-efetividade da incorporação do Espectrômetro de Massa em Tandem no Programa Nacional de Triagem Neonatal para diagnóstico da Fenilcetonúria e da MCAD.Cost-effectiveness of the introduction of Tandem Mass Spectrometer in the National Neonatal Screening Program for diagnosis of phenylketonuria and MCAD.info:eu-repo/semantics/publishedVersioninfo:eu-repo/semantics/masterThesisinfo:eu-repo/semantics/openAccessreponame:Biblioteca Digital de Teses e Dissertações da UERJinstname:Universidade do Estado do Rio de Janeiro (UERJ)instacron:UERJORIGINALDissertacao Juliana Munaretto.pdfapplication/pdf1043059http://www.bdtd.uerj.br/bitstream/1/4430/1/Dissertacao+Juliana+Munaretto.pdf874c585c1bc2772a56556581d034323bMD511/44302024-02-26 20:29:34.413oai:www.bdtd.uerj.br:1/4430Biblioteca Digital de Teses e Dissertaçõeshttp://www.bdtd.uerj.br/PUBhttps://www.bdtd.uerj.br:8443/oai/requestbdtd.suporte@uerj.bropendoar:29032024-02-26T23:29:34Biblioteca Digital de Teses e Dissertações da UERJ - Universidade do Estado do Rio de Janeiro (UERJ)false |
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