Medicamentos de alto custo para doenças raras no Brasil : o exemplo das doenças lisossômicas

• Autor(a) principal: Souza, Monica Vinhas de
• Data de Publicação: 2010
• Outros Autores: Krug, Bárbara Côrrea, Picon, Paulo Dornelles, Schwartz, Ida Vanessa Doederlein
• Tipo de documento: Artigo
• Idioma: por
• Título da fonte: Repositório Institucional da UFRGS
• Texto Completo: http://hdl.handle.net/10183/29489
• topic: Doenças raras; Lisossomos; Custos de medicamentos; Política de saúde; Rare diseases; Lysosomal storage diseases; High-cost drugs; Health policies

Este artigo aborda, de forma crítica, aspectos das políticas públicas brasileiras para medicamentos, com ênfase nos de alto custo dirigidos às doenças raras. As doenças lisossômicas foram utilizadas como exemplo pela sua raridade e pela tendência mundial para o desenvolvimento de novos fármacos para seu tratamento. Três doenças foram abordadas: doença de Gaucher, doença de Fabry e mucopolissacaridose tipo I. Embora todas tenham medicamentos registrados no Brasil, a doença de Gaucher é a única com protocolo clínico e diretrizes de tratamento balizadas pelo Ministério da Saúde. Os autores almejam, com este artigo, fomentar a discussão sobre o papel da avaliação de tecnologias em saúde para o tratamento das doenças raras no Brasil, enfatizando a necessidade de políticas legitimadas dirigidas especialmente a elas. A despeito das dificuldades de se estabelecer uma política de saúde específica para cada doença rara, é possível o estabelecimento de modelos racionais para lidar com esse crescente desafio.