Construção de um questionário específico para avaliação de qualidade de vida de pacientes brasileiros com mucopolissacaridose : fases piloto e validação

• Autor(a) principal: Guarany, Nicole Ruas
• Data de Publicação: 2015
• Tipo de documento: Tese
• Idioma: por
• Título da fonte: Biblioteca Digital de Teses e Dissertações da UFRGS
• Texto Completo: http://hdl.handle.net/10183/116796
• topic: Mucopolissacaridose; Inquéritos e questionários; Qualidade de vida

Introdução: Não existem instrumentos específicos para avaliação da qualidade de vida (QV) de pacientes com Mucopolissacaridoses (MPS). Este estudo tem como objetivo apresentar as análises psicométricas das três versões do Mucopolissacaridose Quality of Life Questionnaire (MPS-QOL): Criança-CR (8-12 anos), Adolescente-ADOL (13-17 anos) e Adulto-ADU (≥ 18 anos), utilizados nas fase piloto e validação deste estudo. Métodos: Estudo transversal, multicêntrico, com amostragem por conveniência. A amostra foi composta por 53 pacientes (MPS I=8, MPS II=19, MPS III-A=1, MPS III-B=2, MPS IV-A=6, MPS VI=14; presença de envolvimento cognitivo= 21; sexo masculino=35; crianças=22; adolescentes=16; adultos=15) no estudo piloto e por 110 pacientes (MPS I=15, MPS II=27, MPS IV-A=27, MPS VI=34; Crianças= 42, Adolescentes= 33, Adultos=35) na fase de validação, para esta última etapa ainda foram incluídos 72 pacientes com outras oenças genéticas (Fenilcetonúria=27; Doença de Gaucher=13; Osteogênese Imperfeita=32). No estudo piloto, os pacientes ou seus responsáveis responderam uma das três versões do questionário MPS-QOL e um questionário genérico para avaliação de QV (crianças= CHQ-PF50; adolescentes e adultos= WHOQOL-BREF-DIS no estudo piloto; crianças e adolescentes=PedsQol específico para cada faixa etária e adultos= WHOQOL-BREF-DIS). Realizou-se a análise de frequência dos dados por efeito ceilling, floor e missing, confiabilidade interna através do Alfa de Cronbach, validade convergente entre o MPS-QOL e os outros instrumentos pelo Teste de Correlação de Spearman e validade discriminante através do Teste Mann-Whitney para ambas as fases. Resultados: A análise de frequência das questões indicou a exclusão de questões para os três instrumentos (MPS-QOL CR= 22; ADO=24; ADU= 21 no estudo piloto; MPS-QOL CR= 03; ADO=03; ADU= 06 na fase validação). A confiabilidade interna foi superior a 0,70 para os três questionários na fase piloto; e no estudo de validação foi maior do que 0,70 a MPS-QOL CR e MPS-QOL ADU. Análise da validade convergente sugeriu que os instrumentos de MPS-QOL ADOL e ADU são semelhantes aos do WHOQOL-BREF-DIS para ambas as fases do presente estudo. A validade discriminante demonstrou que os instrumentos MPS-QOL conseguiram discriminar quais questionários foram respondidos pelos pacientes e por Proxy no estudo piloto; no estudo de validação o MPS-QOL foi capaz de discriminar as diferenças entre os tipos de MPS (Domínio Psicológico para MPS-QOL CR (p=0,035), grupo de pacientes (MPS x controles; Domínio Físico para MPS-QOL CR (p=0,004), MPS-QOL ADOL (p=0,001) e MPS-QOL ADU (p=0,001) e Domínio Social para MPS-QOL ADU (p=0,007) e tratamento por TRE (Domínio Psicológico para MPS-QOL CR (p=0,027) e MPS-QOL ADU (p=0,038). Conclusões: Os resultados do estudo piloto e de validação sugerem que os instrumentos MPS-QOL são confiáveis para avaliar a QV de pacientes brasileiros com MPS I, II, IV-A e VI.