Análise econômica do denosumabe e dos bisfosfonatos no tratamento de pacientes com metástase óssea

Detalhes bibliográficos
Autor(a) principal: Matuoka, Jessica Yumi
Data de Publicação: 2019
Tipo de documento: Tese
Idioma: por
Título da fonte: Biblioteca Digital de Teses e Dissertações da USP
Texto Completo: https://www.teses.usp.br/teses/disponiveis/7/7139/tde-23022021-095026/
Resumo: Introdução: Metástases ósseas são prevalentes em pacientes com câncer avançado e podem causar prejuízos significativos na qualidade de vida do doente. O tratamento consiste no controle da dor e na prevenção de Eventos Relacionados ao Esqueleto (ERE), complicações altamente limitantes e de impacto multidimensional. Na prevenção de ERE são utilizados bisfosfonatos e denosumabe, medicamentos de uso crônico e de alto custo, os quais requerem avaliações de custo-efetividade, sobretudo para auxiliar decisões que envolvem alocação de recursos públicos. Objetivo: Realizar análise econômica de medicamentos alvo-específicos usados no tratamento de pacientes com metástases ósseas. Método: Trata-se de uma Avaliação de Tecnologias em Saúde (ATS) em que se realizou Análise de Custo-Efetividade (ACE) e de impacto orçamentário (AIO), sob a perspectiva do Sistema Único de Saúde, com horizonte temporal de dois anos. Os dados relativos a custos foram provenientes de bases de dados nacionais. Informações relativas à efetividade, medida pela proporção de pacientes livres de ERE derivou-se de revisões sistemáticas. Na ACE, desenvolveram-se dois modelos de Markov, a saber: pacientes com câncer de mama, cujo tratamento foi baseado no uso de denosumabe, ácido zoledrônico ou pamidronato; e para Outros Tumores Sólidos (OTS), baseado no uso de denosumabe ou ácido zoledrônico. Nestes modelos, considerou-se quatro estados de saúde (com/sem ERE, novo ERE e morte). Resultados foram expressos em Razão de Custo- Efetividade Incremental (RCEI) e as incertezas foram testadas em análise de sensibilidade determinística e probabilística. Realizou-se AIO em cinco anos, considerando-se diferentes cenários de uso das terapias. Resultados: Na modelagem de Markov para mama, evidenciou-se que o pamidronato foi o tratamento mais custo-efetivo. As RCEI do ácido zoledrônico e do denosumabe em relação ao pamidronato foram, respectivamente, de R$ 5.935,60 e R$ 17.929,09 por ERE evitado. No modelo para OTS, a estratégia custo-efetiva foi o ácido zoledrônico. A RCEI do denosumabe em relação ao ácido zoledrônico foi de R$ 26.061,90 por ERE evitada. Em análise de sensibilidade, os resultados inicialmente encontrados foram mantidos, o que indica a robustez das análises. Na AIO, independentemente do tipo de tumor, o uso do ácido zoledrônico representou o cenário menos oneroso, em cinco anos. Conclusões: Para o Brasil, as ACE apontaram que o medicamento custo- efetivo para o tratamento de metástases ósseas no câncer de mama foi o pamidronato e para OTS foi o ácido zoledrônico. A incorporação do denosumabe resultaria em aumento substancial nos custos do tratamento, especialmente em longo prazo. Entretanto, para a tomada de decisão, devem-se considerar fatores para além de efetividade, segurança e custos, como aceitabilidade, valores e preferências dos pacientes, viabilidade e equidade.
id USP_fbe3316ab8469bb8b41dda779cbcc545
oai_identifier_str oai:teses.usp.br:tde-23022021-095026
network_acronym_str USP
network_name_str Biblioteca Digital de Teses e Dissertações da USP
repository_id_str 2721
spelling Análise econômica do denosumabe e dos bisfosfonatos no tratamento de pacientes com metástase ósseaEconomic analysis of denosumab and bisphosphonates for the treatment of patients with bone metastasesAnálise de Custo-BenefícioAvaliação da Tecnologia BiomédicaCost-Benefit AnalysesDenosumabDenosumabeDifosfonatosDiphosphonatesEconomics; PharmaceuticalEvidence-Based Practice/ NursingFarmacoeconomiaNeoplasiasNeoplasmsPrática Clínica Baseada em Evidências/ EnfermagemTechnology Assessment; BiomedicalIntrodução: Metástases ósseas são prevalentes em pacientes com câncer avançado e podem causar prejuízos significativos na qualidade de vida do doente. O tratamento consiste no controle da dor e na prevenção de Eventos Relacionados ao Esqueleto (ERE), complicações altamente limitantes e de impacto multidimensional. Na prevenção de ERE são utilizados bisfosfonatos e denosumabe, medicamentos de uso crônico e de alto custo, os quais requerem avaliações de custo-efetividade, sobretudo para auxiliar decisões que envolvem alocação de recursos públicos. Objetivo: Realizar análise econômica de medicamentos alvo-específicos usados no tratamento de pacientes com metástases ósseas. Método: Trata-se de uma Avaliação de Tecnologias em Saúde (ATS) em que se realizou Análise de Custo-Efetividade (ACE) e de impacto orçamentário (AIO), sob a perspectiva do Sistema Único de Saúde, com horizonte temporal de dois anos. Os dados relativos a custos foram provenientes de bases de dados nacionais. Informações relativas à efetividade, medida pela proporção de pacientes livres de ERE derivou-se de revisões sistemáticas. Na ACE, desenvolveram-se dois modelos de Markov, a saber: pacientes com câncer de mama, cujo tratamento foi baseado no uso de denosumabe, ácido zoledrônico ou pamidronato; e para Outros Tumores Sólidos (OTS), baseado no uso de denosumabe ou ácido zoledrônico. Nestes modelos, considerou-se quatro estados de saúde (com/sem ERE, novo ERE e morte). Resultados foram expressos em Razão de Custo- Efetividade Incremental (RCEI) e as incertezas foram testadas em análise de sensibilidade determinística e probabilística. Realizou-se AIO em cinco anos, considerando-se diferentes cenários de uso das terapias. Resultados: Na modelagem de Markov para mama, evidenciou-se que o pamidronato foi o tratamento mais custo-efetivo. As RCEI do ácido zoledrônico e do denosumabe em relação ao pamidronato foram, respectivamente, de R$ 5.935,60 e R$ 17.929,09 por ERE evitado. No modelo para OTS, a estratégia custo-efetiva foi o ácido zoledrônico. A RCEI do denosumabe em relação ao ácido zoledrônico foi de R$ 26.061,90 por ERE evitada. Em análise de sensibilidade, os resultados inicialmente encontrados foram mantidos, o que indica a robustez das análises. Na AIO, independentemente do tipo de tumor, o uso do ácido zoledrônico representou o cenário menos oneroso, em cinco anos. Conclusões: Para o Brasil, as ACE apontaram que o medicamento custo- efetivo para o tratamento de metástases ósseas no câncer de mama foi o pamidronato e para OTS foi o ácido zoledrônico. A incorporação do denosumabe resultaria em aumento substancial nos custos do tratamento, especialmente em longo prazo. Entretanto, para a tomada de decisão, devem-se considerar fatores para além de efetividade, segurança e custos, como aceitabilidade, valores e preferências dos pacientes, viabilidade e equidade.Introduction: Bone metastases are prevalent among patients with advanced cancer and may result in significant decrease in quality of life. Its treatment consists of pain alleviation and prevention of Skeletal Related Events (SRE), highly debilitating complications with multidimensional impact. Bisphosphonates and denosumab are the treatment of choice to prevent SRE. Both are high cost medications of chronic use, which requires cost effectiveness analyses to support decision making in resource allocation. Objectives: To conduct an economic analysis of bone-targeted agents for the treatment of bone metastases secondary to solid tumors. Methods: A Health Technology Assessment (HTA) with Cost-Effectiveness Analysis (CEA) and Budget Impact Analysis (BIA) was performed from the Brazilian Unified Healthcare System, over a 2-year time horizon. Data were collected from different sources and included national databases for different categories of costs, and scientific articles for effectiveness, measured by the proportion of SRE-free patients. The CEA was based on two Markov models: For patients with breast cancer, in which the treatment was based on denosumab, zoledronic acid or pamidronate; and for Other Solid Tumors (OST), based on the use of denosumab and zoledronic acid. In these models, four health states (with/without SRE, new SRE, and death), and their transition probabilities were considered. Results were expressed by means of Incremental Cost-Effectiveness Ratios (ICER), and the uncertainties were tested in deterministic and probabilistic sensitivity analyses. A BIA in five years was conducted considering different scenarios. Results: In the Markov model for breast cancer, pamidronate was the cost-effective strategy. In the zoledronic acid/pamidronate and denosumab/pamidronate comparisons, ICERs of R$ 5,935.70 and R$ 17,929.09 per SRE avoided were observed. In the OST model, zoledronic acid was the cost-effective strategy, and the ICER of denosumab compared with zoledronic acid was R$ 26,061.44 per SRE avoided. Sensitivity analysis confirmed the robustness of the model, as results remained unchanged. In the BIA, regardless of tumor type, the least costly scenario in five years was the one in which all patients received zoledronic acid. Conclusion: Considering the Brazilian healthcare setting, the CEA showed that pamidronate for breast cancer and zoledronic acid for OST were the cost-effective strategies. Denosumab coverage would result in substantial increase in treatment costs. However, in the decision-making process, factors beyond effectiveness, safety and costs should be considered, for example, acceptability, patients values and preferences, feasibility and equity.Biblioteca Digitais de Teses e Dissertações da USPSecoli, Silvia ReginaMatuoka, Jessica Yumi2019-09-12info:eu-repo/semantics/publishedVersioninfo:eu-repo/semantics/doctoralThesisapplication/pdfhttps://www.teses.usp.br/teses/disponiveis/7/7139/tde-23022021-095026/reponame:Biblioteca Digital de Teses e Dissertações da USPinstname:Universidade de São Paulo (USP)instacron:USPLiberar o conteúdo para acesso público.info:eu-repo/semantics/openAccesspor2021-02-25T16:36:02Zoai:teses.usp.br:tde-23022021-095026Biblioteca Digital de Teses e Dissertaçõeshttp://www.teses.usp.br/PUBhttp://www.teses.usp.br/cgi-bin/mtd2br.plvirginia@if.usp.br|| atendimento@aguia.usp.br||virginia@if.usp.bropendoar:27212021-02-25T16:36:02Biblioteca Digital de Teses e Dissertações da USP - Universidade de São Paulo (USP)false
dc.title.none.fl_str_mv Análise econômica do denosumabe e dos bisfosfonatos no tratamento de pacientes com metástase óssea
Economic analysis of denosumab and bisphosphonates for the treatment of patients with bone metastases
title Análise econômica do denosumabe e dos bisfosfonatos no tratamento de pacientes com metástase óssea
spellingShingle Análise econômica do denosumabe e dos bisfosfonatos no tratamento de pacientes com metástase óssea
Matuoka, Jessica Yumi
Análise de Custo-Benefício
Avaliação da Tecnologia Biomédica
Cost-Benefit Analyses
Denosumab
Denosumabe
Difosfonatos
Diphosphonates
Economics; Pharmaceutical
Evidence-Based Practice/ Nursing
Farmacoeconomia
Neoplasias
Neoplasms
Prática Clínica Baseada em Evidências/ Enfermagem
Technology Assessment; Biomedical
title_short Análise econômica do denosumabe e dos bisfosfonatos no tratamento de pacientes com metástase óssea
title_full Análise econômica do denosumabe e dos bisfosfonatos no tratamento de pacientes com metástase óssea
title_fullStr Análise econômica do denosumabe e dos bisfosfonatos no tratamento de pacientes com metástase óssea
title_full_unstemmed Análise econômica do denosumabe e dos bisfosfonatos no tratamento de pacientes com metástase óssea
title_sort Análise econômica do denosumabe e dos bisfosfonatos no tratamento de pacientes com metástase óssea
author Matuoka, Jessica Yumi
author_facet Matuoka, Jessica Yumi
author_role author
dc.contributor.none.fl_str_mv Secoli, Silvia Regina
dc.contributor.author.fl_str_mv Matuoka, Jessica Yumi
dc.subject.por.fl_str_mv Análise de Custo-Benefício
Avaliação da Tecnologia Biomédica
Cost-Benefit Analyses
Denosumab
Denosumabe
Difosfonatos
Diphosphonates
Economics; Pharmaceutical
Evidence-Based Practice/ Nursing
Farmacoeconomia
Neoplasias
Neoplasms
Prática Clínica Baseada em Evidências/ Enfermagem
Technology Assessment; Biomedical
topic Análise de Custo-Benefício
Avaliação da Tecnologia Biomédica
Cost-Benefit Analyses
Denosumab
Denosumabe
Difosfonatos
Diphosphonates
Economics; Pharmaceutical
Evidence-Based Practice/ Nursing
Farmacoeconomia
Neoplasias
Neoplasms
Prática Clínica Baseada em Evidências/ Enfermagem
Technology Assessment; Biomedical
description Introdução: Metástases ósseas são prevalentes em pacientes com câncer avançado e podem causar prejuízos significativos na qualidade de vida do doente. O tratamento consiste no controle da dor e na prevenção de Eventos Relacionados ao Esqueleto (ERE), complicações altamente limitantes e de impacto multidimensional. Na prevenção de ERE são utilizados bisfosfonatos e denosumabe, medicamentos de uso crônico e de alto custo, os quais requerem avaliações de custo-efetividade, sobretudo para auxiliar decisões que envolvem alocação de recursos públicos. Objetivo: Realizar análise econômica de medicamentos alvo-específicos usados no tratamento de pacientes com metástases ósseas. Método: Trata-se de uma Avaliação de Tecnologias em Saúde (ATS) em que se realizou Análise de Custo-Efetividade (ACE) e de impacto orçamentário (AIO), sob a perspectiva do Sistema Único de Saúde, com horizonte temporal de dois anos. Os dados relativos a custos foram provenientes de bases de dados nacionais. Informações relativas à efetividade, medida pela proporção de pacientes livres de ERE derivou-se de revisões sistemáticas. Na ACE, desenvolveram-se dois modelos de Markov, a saber: pacientes com câncer de mama, cujo tratamento foi baseado no uso de denosumabe, ácido zoledrônico ou pamidronato; e para Outros Tumores Sólidos (OTS), baseado no uso de denosumabe ou ácido zoledrônico. Nestes modelos, considerou-se quatro estados de saúde (com/sem ERE, novo ERE e morte). Resultados foram expressos em Razão de Custo- Efetividade Incremental (RCEI) e as incertezas foram testadas em análise de sensibilidade determinística e probabilística. Realizou-se AIO em cinco anos, considerando-se diferentes cenários de uso das terapias. Resultados: Na modelagem de Markov para mama, evidenciou-se que o pamidronato foi o tratamento mais custo-efetivo. As RCEI do ácido zoledrônico e do denosumabe em relação ao pamidronato foram, respectivamente, de R$ 5.935,60 e R$ 17.929,09 por ERE evitado. No modelo para OTS, a estratégia custo-efetiva foi o ácido zoledrônico. A RCEI do denosumabe em relação ao ácido zoledrônico foi de R$ 26.061,90 por ERE evitada. Em análise de sensibilidade, os resultados inicialmente encontrados foram mantidos, o que indica a robustez das análises. Na AIO, independentemente do tipo de tumor, o uso do ácido zoledrônico representou o cenário menos oneroso, em cinco anos. Conclusões: Para o Brasil, as ACE apontaram que o medicamento custo- efetivo para o tratamento de metástases ósseas no câncer de mama foi o pamidronato e para OTS foi o ácido zoledrônico. A incorporação do denosumabe resultaria em aumento substancial nos custos do tratamento, especialmente em longo prazo. Entretanto, para a tomada de decisão, devem-se considerar fatores para além de efetividade, segurança e custos, como aceitabilidade, valores e preferências dos pacientes, viabilidade e equidade.
publishDate 2019
dc.date.none.fl_str_mv 2019-09-12
dc.type.status.fl_str_mv info:eu-repo/semantics/publishedVersion
dc.type.driver.fl_str_mv info:eu-repo/semantics/doctoralThesis
format doctoralThesis
status_str publishedVersion
dc.identifier.uri.fl_str_mv https://www.teses.usp.br/teses/disponiveis/7/7139/tde-23022021-095026/
url https://www.teses.usp.br/teses/disponiveis/7/7139/tde-23022021-095026/
dc.language.iso.fl_str_mv por
language por
dc.relation.none.fl_str_mv
dc.rights.driver.fl_str_mv Liberar o conteúdo para acesso público.
info:eu-repo/semantics/openAccess
rights_invalid_str_mv Liberar o conteúdo para acesso público.
eu_rights_str_mv openAccess
dc.format.none.fl_str_mv application/pdf
dc.coverage.none.fl_str_mv
dc.publisher.none.fl_str_mv Biblioteca Digitais de Teses e Dissertações da USP
publisher.none.fl_str_mv Biblioteca Digitais de Teses e Dissertações da USP
dc.source.none.fl_str_mv
reponame:Biblioteca Digital de Teses e Dissertações da USP
instname:Universidade de São Paulo (USP)
instacron:USP
instname_str Universidade de São Paulo (USP)
instacron_str USP
institution USP
reponame_str Biblioteca Digital de Teses e Dissertações da USP
collection Biblioteca Digital de Teses e Dissertações da USP
repository.name.fl_str_mv Biblioteca Digital de Teses e Dissertações da USP - Universidade de São Paulo (USP)
repository.mail.fl_str_mv virginia@if.usp.br|| atendimento@aguia.usp.br||virginia@if.usp.br
_version_ 1815257293407649792