O USO DE CÉLULAS-TRONCO MESENQUIMAIS COMO NOVA PERSPECTIVA DE TRATAMENTO PARA HEMOFILIA B doi: http://dx.doi.org/10.5892/RUVRV.91.239257

• Autor(a) principal: FERNANDES, Andrielle de Castilho; Faculdade de Medicina de Ribeirão Preto, Departamento de Clínica Médica.Universidade de São Paulo; Instituto Nacional de Ciência e Tecnologia em Terapia Celular (INCTC).
• Data de Publicação: 2011
• Outros Autores: ALMEIDA, Danilo Candido de; Faculdade de Medicina de Ribeirão Preto, Departamento de Clínica Médica., OLIVEIRA, Lucinei Roberto de; Universidade Vale do Rio Verde (UNINCOR).
• Idioma: por
• Título da fonte: Revista da Universidade Vale do Rio Verde (Online)
• Texto Completo: http://periodicos.unincor.br/index.php/revistaunincor/article/view/91
• topic: Hemofilia B, Fator IX da coagulação sanguínea, células-tronco mesenquimais

A Hemofilia B é uma doença genética ligada ao cromossomo X e consiste na deficiência do fator IX (FIX) da coagulação sanguínea. Clinicamente, essa doença é caracterizada por episódios de sangramento principalmente nos músculos, articulações e tecidos moles. O tratamento se dá pela terapia de reposição do FIX derivado do plasma (pdFIX) ou FIX humano recombinante (rhFIX). As inconvenientes infusões intravenosas, juntamente com o alto custo dos pdFIX e/ou rhFIX, incentivaram o desenvolvimento de novas abordagens terapêuticas que permitissem resultados mais estáveis e duradouros. Postulava-se que a terapia gênica, inserção do genes funcional em células e/ou tecidos do paciente, pudesse suprir a necessidade fisiológica do FIX ativo em portador de hemofilia B, contudo as barreiras imunológicas do paciente representaram um grande obstáculo para esta terapia. Logo, os resultados insatisfatórios obtidos com a terapia gênica acrescido da possibilidade de uso terapêutico das células-tronco mesenquimais (CTMs), células consideradas imunoprivilegiadas, direcionou-se as abordagens terapêuticas para a combinação das terapias gênica e celular, ou seja, a manipulação genética de CTMs ex vivo com a finalidade de transplantá-las em hospedeiros, e dessa forma corrigir de forma eficiente e eficaz o fenótipo da hemofilia B. Dessa forma, este artigo revisa as características da hemofilia, os tratamentos disponíveis e as perspectivas para uso de CTMs no tratamento da hemofilia B.