Terapia gênica e transplante de células tronco como alternativas de cura para pacientes com anemia falciforme / Gene therapy and stem cells as cure alternatives for sickle cell disease patients

• Autor(a) principal: Foroni, Heloisa Garcia Rocha
• Data de Publicação: 2022
• Outros Autores: Vieira, Joyce de Carvalho, Marcal, Thaíssa Rodrigues, Souza, Veronica Carolina Amorim, Melo, Erico Meirelles de, Godoi, Danillo Rodrigues de Sa
• Tipo de documento: Artigo
• Idioma: por
• Título da fonte: Revista Veras
• Texto Completo: https://ojs.brazilianjournals.com.br/ojs/index.php/BRJD/article/view/47121
• topic: Hemoglobinopatias; Células-Tronco Hematopoéticas; Terapia Gênica; Terapia Celular; ß-globina.

As hemoglobinopatias constituem um grupo de distúrbios genéticos, em que ocorre alteração na estrutura da hemoglobina, sendo consideradas um problema mundial de saúde. Estima-se que ocorram mais de 330 mil nascidos afetados pelo distúrbio por ano. Desses, 83% são de pessoas com anemia falciforme. A abordagem terapêutica resume-se em medidas preventivas, como transfusão de sangue regular e uso de antibióticos, a fim de evitar a progressão da doença em casos mais severos. O objetivo do estudo foi analisar as publicações sobre terapias definitivas para a anemia falciforme e avaliar se houve avanço na aplicação dos métodos terapêuticos no período de 2010 - 2020. Para isso, realizou-se buscas nas bases de dados PubMed, BIREME, SciELO e Lilacs selecionando artigos com o tema proposto. Foram utilizados 64 artigos, sendo 20 relacionados ao tratamento da doença.  Conclui-se que apesar dos benefícios alcançados com avanço das terapias de suporte, a maioria dos pacientes ainda sofrem com comorbidades e apresenta mortalidade precoce. A única opção curativa para pacientes falciforme tem sido o transplante de células-tronco hematopoéticas, embora o tratamento não seja acessível por diversos motivos. Uma forma de contornar certas barreiras é a investida em novas abordagens terapêuticas, como a terapia geneticamente direcionada, em que as próprias células do paciente, previamente modificadas, são usadas no transplante.