Eficácia e segurança da terapia com idursulfase em pacientes com mucopolissacaridose tipo II, com e sem comparação com placebo: revisão sistemática e metanálise
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Data de Publicação: | 2013 |
Outros Autores: | , , , , |
Tipo de documento: | Artigo |
Idioma: | por |
Título da fonte: | Cadernos de Saúde Pública |
Texto Completo: | http://old.scielo.br/scielo.php?script=sci_arttext&pid=S0102-311X2013001300005 |
Resumo: | A mucopolissacaridose tipo II (MPS II) é uma doença genética de amplo espectro clínico, caracterizada por deficiência da enzima iduronato-2sulfatase. Revisão sistemática avaliou a eficácia e segurança da terapia de reposição enzimática (TRE) com idursulfase (IDS) na MPS II. As bases de dados PubMed/MEDLINE, Embase, LILACS e Biblioteca Cochrane foram pesquisados até 30 de novembro de 2012. Apenas cinco estudos preencheram os critérios de inclusão (ensaios clínicos randomizados - ECRs, ECRs abertos ou séries de caso prospectivas, incluindo cinco ou mais pacientes e avaliando desfechos relevantes). Metanálise foi realizada para capacidade vital forçada (CVF; valores absolutos e em %) e para a distância percorrida no teste da caminhada dos seis minutos, com mudanças significativas em ambas as variáveis; também foi encontrado risco aumentado de reações leves relacionadas à infusão e de desenvolvimento de anticorpos IgG à IDS. Em face dos dados apresentados neste estudo, conclui-se que a TRE com IDS é segura e tem benefício potencial em MPS II, mas estudos adicionais são necessários. |
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Eficácia e segurança da terapia com idursulfase em pacientes com mucopolissacaridose tipo II, com e sem comparação com placebo: revisão sistemática e metanáliseMucopolissacaridosesTerapia de Reposição EnzimáticaAvaliação de Tecnologias de SaúdeA mucopolissacaridose tipo II (MPS II) é uma doença genética de amplo espectro clínico, caracterizada por deficiência da enzima iduronato-2sulfatase. Revisão sistemática avaliou a eficácia e segurança da terapia de reposição enzimática (TRE) com idursulfase (IDS) na MPS II. As bases de dados PubMed/MEDLINE, Embase, LILACS e Biblioteca Cochrane foram pesquisados até 30 de novembro de 2012. Apenas cinco estudos preencheram os critérios de inclusão (ensaios clínicos randomizados - ECRs, ECRs abertos ou séries de caso prospectivas, incluindo cinco ou mais pacientes e avaliando desfechos relevantes). Metanálise foi realizada para capacidade vital forçada (CVF; valores absolutos e em %) e para a distância percorrida no teste da caminhada dos seis minutos, com mudanças significativas em ambas as variáveis; também foi encontrado risco aumentado de reações leves relacionadas à infusão e de desenvolvimento de anticorpos IgG à IDS. Em face dos dados apresentados neste estudo, conclui-se que a TRE com IDS é segura e tem benefício potencial em MPS II, mas estudos adicionais são necessários.Escola Nacional de Saúde Pública Sergio Arouca, Fundação Oswaldo Cruz2013-01-01info:eu-repo/semantics/articleinfo:eu-repo/semantics/publishedVersiontext/htmlhttp://old.scielo.br/scielo.php?script=sci_arttext&pid=S0102-311X2013001300005Cadernos de Saúde Pública v.29 suppl.1 2013reponame:Cadernos de Saúde Públicainstname:Fundação Oswaldo Cruz (FIOCRUZ)instacron:FIOCRUZ10.1590/0102-311X00017613info:eu-repo/semantics/openAccessAlegra,TacianeEizerik,Dauana PitanoCerqueira,Caio César Silva dePereira,Tiago V.Dornelles,Alícia DornelesSchwartz,Ida Vanessa Doederleinpor2013-11-12T00:00:00Zoai:scielo:S0102-311X2013001300005Revistahttp://cadernos.ensp.fiocruz.br/csp/https://old.scielo.br/oai/scielo-oai.phpcadernos@ensp.fiocruz.br||cadernos@ensp.fiocruz.br1678-44640102-311Xopendoar:2013-11-12T00:00Cadernos de Saúde Pública - Fundação Oswaldo Cruz (FIOCRUZ)false |
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