Eficácia e segurança da terapia com idursulfase em pacientes com mucopolissacaridose tipo II, com e sem comparação com placebo : revisão sistemática e metanálise

Detalhes bibliográficos
Autor(a) principal: Alegra, Taciane
Data de Publicação: 2013
Outros Autores: Eizerik, Dauana Pitano, Cerqueira, Caio Cesar Silva de, Pereira, Tiago da Veiga, Dornelles, Alícia Dorneles, Schwartz, Ida Vanessa Doederlein
Tipo de documento: Artigo
Idioma: por
Título da fonte: Repositório Institucional da UFRGS
Texto Completo: http://hdl.handle.net/10183/101533
Resumo: A mucopolissacaridose tipo II (MPS II) é uma doença genética de amplo espectro clínico, caracterizada por deficiência da enzima iduronato-2- sulfatase. Revisão sistemática avaliou a eficácia e segurança da terapia de reposição enzimática (TRE) com idursulfase (IDS) na MPS II. As bases de dados PubMed/MEDLINE, Embase, LILACS e Biblioteca Cochrane foram pesquisados até 30 de novembro de 2012. Apenas cinco estudos preencheram os critérios de inclusão (ensaios clínicos randomizados – ECRs, ECRs abertos ou séries de caso prospectivas, incluindo cinco ou mais pacientes e avaliando desfechos relevantes). Metanálise foi realizada para capacidade vital forçada (CVF; valores absolutos e em %) e para a distância percorrida no teste da caminhada dos seis minutos, com mudanças significativas em ambas as variáveis; também foi encontrado risco aumentado de reações leves relacionadas à infusão e de desenvolvimento de anticorpos IgG à IDS. Em face dos dados apresentados neste estudo, conclui-se que a TRE com IDS é segura e tem benefício potencial em MPS II, mas estudos adicionais são necessários.
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spelling Alegra, TacianeEizerik, Dauana PitanoCerqueira, Caio Cesar Silva dePereira, Tiago da VeigaDornelles, Alícia DornelesSchwartz, Ida Vanessa Doederlein2014-08-21T02:11:31Z20130102-311Xhttp://hdl.handle.net/10183/101533000914536A mucopolissacaridose tipo II (MPS II) é uma doença genética de amplo espectro clínico, caracterizada por deficiência da enzima iduronato-2- sulfatase. Revisão sistemática avaliou a eficácia e segurança da terapia de reposição enzimática (TRE) com idursulfase (IDS) na MPS II. As bases de dados PubMed/MEDLINE, Embase, LILACS e Biblioteca Cochrane foram pesquisados até 30 de novembro de 2012. Apenas cinco estudos preencheram os critérios de inclusão (ensaios clínicos randomizados – ECRs, ECRs abertos ou séries de caso prospectivas, incluindo cinco ou mais pacientes e avaliando desfechos relevantes). Metanálise foi realizada para capacidade vital forçada (CVF; valores absolutos e em %) e para a distância percorrida no teste da caminhada dos seis minutos, com mudanças significativas em ambas as variáveis; também foi encontrado risco aumentado de reações leves relacionadas à infusão e de desenvolvimento de anticorpos IgG à IDS. Em face dos dados apresentados neste estudo, conclui-se que a TRE com IDS é segura e tem benefício potencial em MPS II, mas estudos adicionais são necessários.Mucopolysaccharidosis type II (MPS II) is a genetic disease of broad clinical spectrum, characterized by a deficiency of the enzyme iduronate- 2-sulfatase. The aim of this study was to assess whether enzyme replacement therapy (ERT) with idursulfase (IDS) for MPS II is effective and safe. PubMed/MEDLINE, Embase, LILACS, and Cochrane Library were searched until November 30, 2012. Only five articles met the inclusion criteria (randomized controlled trials – RCTs, or open-label trials/prospective case series including ≥ 5 patients and evaluating relevant outcomes). A meta-analysis was performed for forced vital capacity (FVC; absolute and %) and for distance walked on the 6-minute walking test (6MWT). there was a statistically significant increase, but not clinically relevant, in both variables; an increased risk for development of mild infusion-related reactions and IgG antibodies to IDS were also found. The data suggest that ERT with IDS is safe and has a potential benefit for MPS II patients, but further studies are required.La mucopolisacaridosis tipo II (MPS II) es una enfermedad genética de amplio espectro clínico, caracterizada por una deficiencia de la enzima iduronato-2-sulfatasa. El objetivo fue evaluar la seguridad y eficacia de la Terapia de Reemplazo Enzimático (TRE) con idursulfasa (IDS) en la MPS II. En las bases PubMed/MEDLINE, EMBASE, LILACS y Cochrane Library se inició la búsqueda hasta el 30 de noviembre de 2012. Sólo cinco estudios cumplieron los criterios de inclusión (ensayos controlados aleatorios –ECA, o ECA abiertos o series de casos prospectivo incluyendo ≥ 5 pacientes y evaluación de los resultados pertinentes). El metaanálisis se realizó para la capacidad vital forzada (FVC; absoluta y %) y la distancia caminada en 6 minutos, con cambios significativos en ambas variables; el riesgo también se encuentra aumentado por reacciones leves y anticuerpos IgG, relacionados con la infusión con IDS. El TRE con IDS es seguro y tiene un beneficio potencial en la MPS II, pero se necesitan estudios adicionales.application/pdfporCadernos de saúde pública = Reports in public health. Rio de Janeiro. Vol. 29, Supl. 1 (2013), p. S45-S58MucopolissacaridoseTerapia de reposição enzimáticaMucopolysaccharidosesEnzyme replacement therapyHealth technology evaluationMucopolisacaridosisTerapia de reemplazo enzimáticoEvaluación de tecnologías de saludEficácia e segurança da terapia com idursulfase em pacientes com mucopolissacaridose tipo II, com e sem comparação com placebo : revisão sistemática e metanáliseEfficacy and safety of idursulfase therapy in patients with mucopolysaccharidosis type II with and without comparison to placebo : systematic review and meta-analysisEficacia y seguridad del tratamiento con idursulfasa en pacientes con mucopolisacaridosis tipo II con y sin comparación con el placebo : revisión sistemática y metaanálisisinfo:eu-repo/semantics/articleinfo:eu-repo/semantics/otherinfo:eu-repo/semantics/publishedVersioninfo:eu-repo/semantics/openAccessreponame:Repositório Institucional da UFRGSinstname:Universidade Federal do Rio Grande do Sul (UFRGS)instacron:UFRGSORIGINAL000914536.pdf000914536.pdfTexto completoapplication/pdf249966http://www.lume.ufrgs.br/bitstream/10183/101533/1/000914536.pdf37ca53604d5ad010b414487cc7920788MD51TEXT000914536.pdf.txt000914536.pdf.txtExtracted Texttext/plain52199http://www.lume.ufrgs.br/bitstream/10183/101533/2/000914536.pdf.txtd3caf231416a08d78db52606a4cfb46cMD52THUMBNAIL000914536.pdf.jpg000914536.pdf.jpgGenerated Thumbnailimage/jpeg1656http://www.lume.ufrgs.br/bitstream/10183/101533/3/000914536.pdf.jpgb943971bebb216fa895ba78f1cf42a15MD5310183/1015332018-10-22 09:22:54.863oai:www.lume.ufrgs.br:10183/101533Repositório de PublicaçõesPUBhttps://lume.ufrgs.br/oai/requestopendoar:2018-10-22T12:22:54Repositório Institucional da UFRGS - Universidade Federal do Rio Grande do Sul (UFRGS)false
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