Terapia gênica e o tratamento de doenças baseado na transferência de material genético

• Autor(a) principal: SANTOS, Flávia Moura dos
• Data de Publicação: 2021
• Tipo de documento: Trabalho de conclusão de curso
• Idioma: por
• Título da fonte: Scientia – Repositório Institucional
• Texto Completo: https://repositorio.pgsskroton.com//handle/123456789/38846
• topic: Terapia genética; Vetores virais e não virais; Terapia genética no Brasil; Luxturna; Zolgensma

A decodificação do código genético humano possibilitou o avanço no conhecimento e no tratamento de doenças genéticas ou adquiridas. Dentre as descobertas a partir da decodificação genética, o método denominado de terapia gênica é uma proposta positiva para o tratamento de doenças genéticas, pois o mesmo é baseado em implantar, complementar ou substituir genes disfuncional em célula humana. Visto que, a terapia genética pode ser uma revolução na atual medicina, este estudo teve como intuito qualificar a terapia gênica em relação a sua aplicabilidade em doenças genéticas monogênicas e não monogênicas, sua efetividade para vetores virais e não virais e os benefícios e riscos no uso da terapia genética. Para isso, foi realizado uma revisão bibliográfica utilizando as bases Google Scholar, PubMEd, SciELO e dissertações. Destacando-se na pesquisa o fator essencial para a terapia genética que são os vetores, veículos de entrega do agente terapêutico, divididos em virais e não virais, de acordo com a sua forma de construção. É evidente a limitação e a dificuldade no uso da terapia genética atualmente. Porém, o progresso biotecnológico com resultados satisfatórios para a aplicação da terapia gênica em pacientes com doenças genéticas está sendo reportado e se tornando algo usual. Futuramente será possível não só apenas aprimorar o tratamento de doenças decorrentes de mutações gênicas, mas também de preveni-las.