Terapia genética

Detalhes bibliográficos
Autor(a) principal: Correia, Isabel Anastácio Lobato
Data de Publicação: 2016
Tipo de documento: Dissertação
Idioma: por
Título da fonte: Repositório Científico de Acesso Aberto de Portugal (Repositórios Cientìficos)
Texto Completo: http://hdl.handle.net/10284/5939
Resumo: A Terapia Genética é um dos campos mais atrativos na área da biotecnologia e da medicina. Baseia-se na introdução de vetores com transgenes nas células alvo. Comparando com as modalidades de tratamento tradicionais a terapia genética oferece a possibilidade única de tratar as doenças genéticas. Pode ser usada para compensar uma proteína inibida, introduzir um gene suicida, expressar um fator trópico e/ou citocinas anti-inflamatórias e para inibir a produção de uma dada proteína. Antes de se iniciar o processo de tratamento, tem que se ter em conta o tipo de doença que se quer tratar e a sua fisiopatologia; qual o gene afetado e de que forma se pode reparar ou substituir; qual a via de transferência mais adequada, se ex vivo, in vivo ou in situ; qual o tipo de vetores mais indicados, se os virais ou se não virais, qual o melhor método e estratégias de transferência. Um fator importante no sucesso da terapia genética é o desenvolvimento de sistemas que são capazes de transferir material genético para diferentes tipos de células, tecidos ou órgãos. Vários ensaios de terapia genética já demonstraram a sua eficácia e já foram desenvolvidos e aprovados alguns produtos baseados nesta terapêutica. Em 2012, a EMA aprovou pela primeira vez um produto de terapia genética para tratar uma deficiência na lipoproteína lípase.
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