Relatórios de Estágio e Monografia intitulada "Sistema CRISPR/Cas9: Uma Abordagem Terapêutica Inovadora no Tratamento de Patologias Humanas"

Detalhes bibliográficos
Autor(a) principal: Fernandes, Ana Rita Lopes
Data de Publicação: 2020
Tipo de documento: Dissertação
Idioma: por
Título da fonte: Repositório Científico de Acesso Aberto de Portugal (Repositórios Cientìficos)
Texto Completo: http://hdl.handle.net/10316/93062
Resumo: Relatório de Estágio do Mestrado Integrado em Ciências Farmacêuticas apresentado à Faculdade de Farmácia
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spelling Relatórios de Estágio e Monografia intitulada "Sistema CRISPR/Cas9: Uma Abordagem Terapêutica Inovadora no Tratamento de Patologias Humanas"Internship Reports and Monograph entitled "CRISPR/Cas9 System: An Innovative Therapeutic Approach in the Treatment of Human Pathologies"TecnologiaCRISPR/Cas9Edição do GenomaAplicações TerapêuticasTerapia GénicaTechnologyCRISPR/Cas9Genome EditingTherapeutic ApplicationsGene TherapyRelatório de Estágio do Mestrado Integrado em Ciências Farmacêuticas apresentado à Faculdade de FarmáciaThe discovery of Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats (CRISPR), an adaptive defence system for bacteria against viral infections, allowed the creation of a technology called CRISPR/Cas9 system that came to revolutionize genome editing technologies. This system has stood out due to its versatility, simplicity and efficiency in genetic manipulation. Research carried out over the past few years has proven the usefulness and potential of this technology for therapeutic applications, particularly in gene therapy. The potential of the CRISPR/Cas9 system has been progressing thanks to the increasingly detailed knowledge of the mechanisms of this system and the genome editing strategies used. However, there are still many challenges that have to be overcome in order for this technology to be considered safe and effective in the treatment of many pathologies. The discovery of Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats (CRISPR), an adaptive defence system for bacteria against viral infections, allowed the creation of a technology called CRISPR/Cas9 system that came to revolutionize genome editing technologies. This system has stood out due to its versatility, simplicity and efficiency in genetic manipulation. Research carried out over the past few years has proven the usefulness and potential of this technology for therapeutic applications, particularly in gene therapy. The potential of the CRISPR/Cas9 system has been progressing thanks to the increasingly detailed knowledge of the mechanisms of this system and the genome editing strategies used. However, there are still many challenges that have to be overcome in order for this technology to be considered safe and effective in the treatment of many pathologies.A descoberta de Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats (CRISPR), um sistema de defesa adaptativo de bactérias contra infeções virais, permitiu a criação de uma tecnologia denominada sistema CRISPR/Cas9 que veio revolucionar as tecnologias de edição do genoma. Este sistema tem-se destacado devido à sua versatilidade, simplicidade e eficiência na manipulação genética. As investigações realizadas ao longo dos últimos anos têm vindo a comprovar a utilidade e o potencial desta tecnologia para aplicações terapêuticas, particularmente na terapia génica. O potencial do sistema CRISPR/Cas9 tem vindo a progredir graças ao conhecimento cada vez mais pormenorizado dos mecanismos deste sistema e das estratégias de edição do genoma utilizadas. Existem, no entanto, ainda muitos desafios que têm de ser superados para que esta tecnologia possa ser considerada segura e eficaz no tratamento de muitas patologias. A descoberta de Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats (CRISPR), um sistema de defesa adaptativo de bactérias contra infeções virais, permitiu a criação de uma tecnologia denominada sistema CRISPR/Cas9 que veio revolucionar as tecnologias de edição do genoma. Este sistema tem-se destacado devido à sua versatilidade, simplicidade e eficiência na manipulação genética. As investigações realizadas ao longo dos últimos anos têm vindo a comprovar a utilidade e o potencial desta tecnologia para aplicações terapêuticas, particularmente na terapia génica. O potencial do sistema CRISPR/Cas9 tem vindo a progredir graças ao conhecimento cada vez mais pormenorizado dos mecanismos deste sistema e das estratégias de edição do genoma utilizadas. Existem, no entanto, ainda muitos desafios que têm de ser superados para que esta tecnologia possa ser considerada segura e eficaz no tratamento de muitas patologias.2020-11-23info:eu-repo/semantics/publishedVersioninfo:eu-repo/semantics/masterThesishttp://hdl.handle.net/10316/93062http://hdl.handle.net/10316/93062TID:202633381porFernandes, Ana Rita Lopesinfo:eu-repo/semantics/openAccessreponame:Repositório Científico de Acesso Aberto de Portugal (Repositórios Cientìficos)instname:Agência para a Sociedade do Conhecimento (UMIC) - FCT - Sociedade da Informaçãoinstacron:RCAAP2022-05-25T05:48:05Zoai:estudogeral.uc.pt:10316/93062Portal AgregadorONGhttps://www.rcaap.pt/oai/openaireopendoar:71602024-03-19T21:12:03.583081Repositório Científico de Acesso Aberto de Portugal (Repositórios Cientìficos) - Agência para a Sociedade do Conhecimento (UMIC) - FCT - Sociedade da Informaçãofalse
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