Chronic myeloid leukemia gene therapy delivered by cell penetrating peptides : from bench to clinic

Detalhes bibliográficos
Autor(a) principal: Figueiredo, Inês Rego de
Data de Publicação: 2014
Tipo de documento: Dissertação
Idioma: eng
Título da fonte: Repositório Científico de Acesso Aberto de Portugal (Repositórios Cientìficos)
Texto Completo: http://hdl.handle.net/10451/24035
Resumo: Trabalho Final do Curso de Mestrado Integrado em Medicina, Faculdade de Medicina, Universidade de Lisboa, 2014
id RCAP_34fcb6c02e04b3890fd0f133c1597302
oai_identifier_str oai:repositorio.ul.pt:10451/24035
network_acronym_str RCAP
network_name_str Repositório Científico de Acesso Aberto de Portugal (Repositórios Cientìficos)
repository_id_str 7160
spelling Chronic myeloid leukemia gene therapy delivered by cell penetrating peptides : from bench to clinicLeucemia mieloideTerapia genéticaPeptídeos penetradores de célulasBioquímicaDomínio/Área Científica::Ciências MédicasTrabalho Final do Curso de Mestrado Integrado em Medicina, Faculdade de Medicina, Universidade de Lisboa, 2014Drug delivery systems, such as Cell Penetrating Peptides (CPP), which are short peptides with transfection ability and some of viral origin, have been developed over the last years to increase genetic therapies efficiency. In this work, Dengue Virus Capsid Protein derived peptides (PepM and PepR) were studied for their ability to transfect a variety of cell lines with several cargos. They were also tested with a clinical model – Chronic Myeloid Leukemia (CML) which having a single oncogenic mutation (which originates BCR-ABL gene), was a perfect target for siRNA therapy. It was demonstrated that both peptides have CPP abilities, and were efficient as delivery agents for the siRNA against BCR- ABL gene, thus proving it as a potential therapy for this pathology. Therefore, these peptides are of great value for other genetic therapies, but also CML therapy observed a breakthrough no longer being dependent on tyrosine kinase inhibitors, and future work on gene editing may lead to a curative therapy.Os sistemas de Drug Delivery, como os Cell Penetrating Peptides (CPP), que consistem em pequenos péptidos com capacidade de transfecção e alguns de origem viral, têm vindo a ser desenvolvidos ao longo dos últimos anos para aumentar a eficácia das terapias genéticas. Neste trabalho, os péptidos derivados da proteína da Cápside do Vírus da Dengue (Pep M e Pep R) foram estudados para averiguar a sua capacidade de transfectar uma variedade de linhagens celulares, com vários tipos de cargas. Foram também testados com um modelo clínico – Leucemia Mielóide Crónica (LMC), que tendo uma única mutação oncogénica (que origina o gene BCR-ABL), é um alvo perfeito para terapia com siRNA. Demonstrou-se que ambos os péptidos têm capacidade de CPP, tendo sido eficientes agentes de transfecção do siRNA contra o BCR-ABL, que por sua vez se revelou uma potencial terapia para a LMC. Deste modo, estes péptidos têm grande valor para outras terapias genéticas, mas também a terapia desenvolvida para a LMC representa uma alternativa aos inibidores de tirosina cinase, sendo que investigação futura em edição genica pode conduzir a uma terapia curativa.Castanho, MiguelRepositório da Universidade de LisboaFigueiredo, Inês Rego de2016-06-09T16:24:06Z20142014-01-01T00:00:00Zinfo:eu-repo/semantics/publishedVersioninfo:eu-repo/semantics/masterThesisapplication/pdfhttp://hdl.handle.net/10451/24035TID:201468751engmetadata only accessinfo:eu-repo/semantics/openAccessreponame:Repositório Científico de Acesso Aberto de Portugal (Repositórios Cientìficos)instname:Agência para a Sociedade do Conhecimento (UMIC) - FCT - Sociedade da Informaçãoinstacron:RCAAP2023-11-08T16:12:30Zoai:repositorio.ul.pt:10451/24035Portal AgregadorONGhttps://www.rcaap.pt/oai/openaireopendoar:71602024-03-19T21:41:14.899892Repositório Científico de Acesso Aberto de Portugal (Repositórios Cientìficos) - Agência para a Sociedade do Conhecimento (UMIC) - FCT - Sociedade da Informaçãofalse
dc.title.none.fl_str_mv Chronic myeloid leukemia gene therapy delivered by cell penetrating peptides : from bench to clinic
title Chronic myeloid leukemia gene therapy delivered by cell penetrating peptides : from bench to clinic
spellingShingle Chronic myeloid leukemia gene therapy delivered by cell penetrating peptides : from bench to clinic
Figueiredo, Inês Rego de
Leucemia mieloide
Terapia genética
Peptídeos penetradores de células
Bioquímica
Domínio/Área Científica::Ciências Médicas
title_short Chronic myeloid leukemia gene therapy delivered by cell penetrating peptides : from bench to clinic
title_full Chronic myeloid leukemia gene therapy delivered by cell penetrating peptides : from bench to clinic
title_fullStr Chronic myeloid leukemia gene therapy delivered by cell penetrating peptides : from bench to clinic
title_full_unstemmed Chronic myeloid leukemia gene therapy delivered by cell penetrating peptides : from bench to clinic
title_sort Chronic myeloid leukemia gene therapy delivered by cell penetrating peptides : from bench to clinic
author Figueiredo, Inês Rego de
author_facet Figueiredo, Inês Rego de
author_role author
dc.contributor.none.fl_str_mv Castanho, Miguel
Repositório da Universidade de Lisboa
dc.contributor.author.fl_str_mv Figueiredo, Inês Rego de
dc.subject.por.fl_str_mv Leucemia mieloide
Terapia genética
Peptídeos penetradores de células
Bioquímica
Domínio/Área Científica::Ciências Médicas
topic Leucemia mieloide
Terapia genética
Peptídeos penetradores de células
Bioquímica
Domínio/Área Científica::Ciências Médicas
description Trabalho Final do Curso de Mestrado Integrado em Medicina, Faculdade de Medicina, Universidade de Lisboa, 2014
publishDate 2014
dc.date.none.fl_str_mv 2014
2014-01-01T00:00:00Z
2016-06-09T16:24:06Z
dc.type.status.fl_str_mv info:eu-repo/semantics/publishedVersion
dc.type.driver.fl_str_mv info:eu-repo/semantics/masterThesis
format masterThesis
status_str publishedVersion
dc.identifier.uri.fl_str_mv http://hdl.handle.net/10451/24035
TID:201468751
url http://hdl.handle.net/10451/24035
identifier_str_mv TID:201468751
dc.language.iso.fl_str_mv eng
language eng
dc.rights.driver.fl_str_mv metadata only access
info:eu-repo/semantics/openAccess
rights_invalid_str_mv metadata only access
eu_rights_str_mv openAccess
dc.format.none.fl_str_mv application/pdf
dc.source.none.fl_str_mv reponame:Repositório Científico de Acesso Aberto de Portugal (Repositórios Cientìficos)
instname:Agência para a Sociedade do Conhecimento (UMIC) - FCT - Sociedade da Informação
instacron:RCAAP
instname_str Agência para a Sociedade do Conhecimento (UMIC) - FCT - Sociedade da Informação
instacron_str RCAAP
institution RCAAP
reponame_str Repositório Científico de Acesso Aberto de Portugal (Repositórios Cientìficos)
collection Repositório Científico de Acesso Aberto de Portugal (Repositórios Cientìficos)
repository.name.fl_str_mv Repositório Científico de Acesso Aberto de Portugal (Repositórios Cientìficos) - Agência para a Sociedade do Conhecimento (UMIC) - FCT - Sociedade da Informação
repository.mail.fl_str_mv
_version_ 1799134323423576064

Registros relacionados