Exigências regulamentares na implementação de estudos clínicos da iniciativa do investigador

Detalhes bibliográficos
Autor(a) principal: Pais, Maria Monteiro
Data de Publicação: 2020
Tipo de documento: Dissertação
Idioma: por
Título da fonte: Repositório Científico de Acesso Aberto de Portugal (Repositórios Cientìficos)
Texto Completo: http://hdl.handle.net/10451/54040
Resumo: Tese de mestrado, Regulação e Avaliação do Medicamento e Produtos de Saúde, 2020, Universidade de Lisboa, Faculdade de Farmácia.
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spelling Exigências regulamentares na implementação de estudos clínicos da iniciativa do investigadorRegulaçãoInvestigação clínica em PortugalEstudos da iniciativa do InvestigadorEnsaios clínicosEstudos de eficácia pós-autorizaçãoTeses de mestrado - 2020Ciências da SaúdeTese de mestrado, Regulação e Avaliação do Medicamento e Produtos de Saúde, 2020, Universidade de Lisboa, Faculdade de Farmácia.Introdução: A investigação clínica constitui a base da evidência na área da Medicina e inclui estudos com e sem intervenção. Os ensaios clínicos (ECs), estudos de intervenção, são realizados com vista a analisar efeitos de um medicamento experimental. Por outro lado, os estudos sem intervenção avaliam os efeitos da terapêutica mas em contexto da prática clínica habitual. Dentro dos estudos sem intervenção, podem incluir-se os estudos de eficácia pós autorização (PAES, na sigla inglesa), realizados quando são necessários dados adicionais de efetividade de um medicamento. Ambos os estudos podem ser promovidos por entidades independentes, denominados estudos da iniciativa do investigador (EII). Os EII assumem particular importância porque exploram questões da prática clínica habitual relativas por exemplo ao uso off-label de medicamentos ou a doenças raras. Objetivos: O objetivo deste trabalho foi a análise, no âmbito dos EII, dos requisitos regulamentares existentes para EC e estudos PAES sem intervenção, bem como a avaliação crítica e comparação das diferenças regulamentares entre estes tipos de estudos, tendo como resultante um Manual Prático para o Investigador. Metodologia: Foi efetuada uma pesquisa da regulação de ECs e estudos PAES, nomeada-mente da legislação nacional e europeia vigente. Foram também analisadas orientações e documentos divulgados nas páginas eletrónicas geridas pelas Autoridades Competentes nesta área. Adicionalmente, foram consultados artigos científicos relacionados com o tema. Resultados: A concretização de estudos clínicos, sejam ECs ou estudos PAES sem intervenção, segue o mesmo conjunto de requisitos ético-regulamentares independentemente do Promotor ser comercial ou independente (estudos da iniciativa do investigador). Estes requisitos poderão incluir, entre outros, a realização de pedido de autorização e/ou parecer às Autoridades Nacionais, registos em bases de dados específicas, pedido de aprovação do estudo ao Conselho de Administração do centro clínico, cumprimento dos requisitos de boas práticas clínicas e/ou de farmacoepidemiologia, bem como a garantia da proteção dos dados dos participantes destes estudos. Conclusões: A investigação clínica é uma área bastante regulada, exigindo o conhecimento e aplicação de diversas leis, regulamentos, diretivas e orientações científicas consoante o tipo de estudo. A regulação dos ECs é extensa e harmonizada a nível europeu. Por seu turno, a regulação da implementação dos estudos PAES sem intervenção é menor, comparativamente com os ECs, e efetua-se maioritariamente a nível nacional. O cumprimento de todas as exigências previstas na legislação constitui um exigente contexto burocrático para os Investigadores independentes, comprometendo por vezes a exequibilidade dos EII.Background: Clinical Research constitutes the basis of the evidence in Medicine and includes interventional and non-interventional studies. Clinical trials (CTs), one example of interventional studies, are performed to analyze the effects of an investigational medicinal product (IMP). On the other hand, non-interventional studies assess the therapeutic effects but in a clinical practice context. The post-authorisation efficacy studies (PAES) can be included in the non-interventional studies group and are performed when additional effectiveness data of an IMP is needed. Both CTs and PAES can be sponsored by independent entities, denominated Investigator-Initiated Studies (IISs). IISs are particular important since they explore clinical practice issues regarding for example off-label drugs or rare diseases. Objectives: In the scope of IISs, the aim of this work was the analysis of the regulatory requirements for CTs and non-interventional PAES as well as the critical assessment and com-parison of the regulatory differences between these studies, resulting in a practical manual for the Investigator. Methodology: A survey was carried out regarding the clinical research regulation, namely on the National and European legislation in force, in order to implement a CT and a non-interventional PAES Investigator-Initiated. Guidelines and documents published on the web-sites managed by the Competent Authorities in this area were also analyzed. In addition, scientific articles related to the topic were consulted. Results: The implementation of clinical studies, CTs or non-interventional PAES, follows the same ethics and regulatory requirements regardless the sponsor is commercial or independent (Investigator-Initiated Studies). These requirements may include, among others, National Authorities’ authorisation/favorable opinion, registration in specific databases, study approval by the clinical site Board of Directors, compliance with good clinical and/or pharmacoepidemiologic practices as well as the guarantee of participants data protection. Conclusions: Clinical research is a highly regulated area, requiring knowledge and application of several laws, regulations, directives and scientific guidelines depending on the type of study. CTs regulation is extensive and harmonized at European level. In turn, non-interventional PAES regulation is less, compared to the clinical trials, and is carried out mainly at national level. The fulfillment of all regulatory requirements, foreseen in the legislation, constitutes a demanding bureaucratic context for independent researchers, sometimes compromising the feasibility of the EII.Gouveia, Nélia Sofia AugustoCarmona, Maria Filipa Duarte RamosRepositório da Universidade de LisboaPais, Maria Monteiro2022-08-03T11:00:38Z2020-07-092020-03-272020-07-09T00:00:00Zinfo:eu-repo/semantics/publishedVersioninfo:eu-repo/semantics/masterThesisapplication/pdfhttp://hdl.handle.net/10451/54040TID:202510328porinfo:eu-repo/semantics/openAccessreponame:Repositório Científico de Acesso Aberto de Portugal (Repositórios Cientìficos)instname:Agência para a Sociedade do Conhecimento (UMIC) - FCT - Sociedade da Informaçãoinstacron:RCAAP2023-11-08T17:00:25Zoai:repositorio.ul.pt:10451/54040Portal AgregadorONGhttps://www.rcaap.pt/oai/openaireopendoar:71602024-03-19T22:05:01.483238Repositório Científico de Acesso Aberto de Portugal (Repositórios Cientìficos) - Agência para a Sociedade do Conhecimento (UMIC) - FCT - Sociedade da Informaçãofalse
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