Challenges and opportunities of off-label prescription

Detalhes bibliográficos
Autor(a) principal: Dias, Maria Leonor Casa Nova Barão
Data de Publicação: 2020
Tipo de documento: Dissertação
Idioma: eng
Título da fonte: Repositório Científico de Acesso Aberto de Portugal (Repositórios Cientìficos)
Texto Completo: http://hdl.handle.net/10451/54036
Resumo: Tese de mestrado, Regulação e Avaliação de Medicamentos e Produtos de Saúde , 2020, Universidade de Lisboa, Faculdade de Farmácia.
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spelling Challenges and opportunities of off-label prescriptionOff-label medicines useOff-label prescriptionMedicines regulationMarketing authorizationClinical decisionTeses de mestrado - 2020Ciências da SaúdeTese de mestrado, Regulação e Avaliação de Medicamentos e Produtos de Saúde , 2020, Universidade de Lisboa, Faculdade de Farmácia.O princípio subjacente à legislação farmacêutica é a proteção da saúde pública e como tal, um medicamento antes de ser colocado no mercado da União Europeia tem de ter comprovada a sua segurança, eficácia e qualidade. O uso de medicamentos fora dos termos aprovados na autorização de introdução no mercado é considerado off-label- não conformidade com a rotulagem. As razões que motivam a utilização de medicamentos fora das especificações definidas na rotulagem são diversas e complexas. O uso off-label é particularmente motivado para colmatar as necessidades específicas dos pacientes e para responder a situações médicas insatisfeitas. Esta modalidade clínica é uma prática generalizada , representando uma realidade inevitável nos sistemas de saúde modernos. No entanto, devido à ausência de uma avaliação rigorosa do benefício- risco , a prescrição off-label levanta questões éticas, colocando riscos óbvios à segurança do paciente e, por essa razão, deve apenas ser considerada excecionalmente. Os vários intervenientes na área do medicamento- autoridades reguladoras, profissionais de saúde, empresas farmacêuticas, decisores na área da saúde e os pacientes -estão constantemente a ser desafiados pela necessidade de gerir situações que surgem do uso off-label. Assim, eles beneficiariam da existência de um enquadramento universal e harmonizado desta matéria. Atualmente, não existem normas harmonizadas ao nível da União Europeia. Várias abordagens para regular o uso off-label de medicamentos têm sido propostas nalguns estados membros. Contudo, a situação permanece insatisfatória e nenhuma destas medidas parece resolver adequadamente o problema. Tendo em conta a importância e a contorvérsia deste tema , é mais relevante do que nunca promover discussões para gerir eficazmente o uso off-label de medicamentos. Este trabalho pretende apresentar uma revisão narrativa da literatura deste tema, numa tentativa de descrever e caracterizar esta prática. Este visa ainda discutir as oportunidades e desafios inerentes a certas propostas de regulação , assim como as implicações e contradições mais evidentes que podem surgir do uso off-label de medicamentos.The main principle underlying global pharmaceutical legislation is the protection of public health and, as such, before a medicine can be marketed in the European Union (EU), its safety, quality and efficacy have to be proven. The use of medicines outside the approved terms of their marketing authorisation (MA) is considered off-label- not in accordance with the label. The reasons for using a medicine outside the specifications laid down in the label are diverse and complex. Off-label use is particularly driven to fulfil specific patients’ needs and to respond to unmet medical situations. This clinical modality is a widespread practice, representing an unavoidable reality in modern health systems. However, due to the lack of rigorous risk-benefit assessment, offlabel prescription raises ethical issues by posing obvious risks to patient’s safety and should, for that reason, only be considered exceptionally. The various stakeholders involved in the medicines field - regulatory authorities, health care professionals (HCPs), pharmaceutical companies, policy makers and patientsare constantly challenged by the need to manage situations that could arise from an offlabel use. Therefore, they would benefit from the existence of a universal and harmonized framework on this matter. Currently, there are no harmonized rules at EU level. Several approaches for regulating the off-label use of medicines have been proposed in some members states. Nevertheless, the situation remains unsatisfactory and none of these measures seems to be able to adequately address the problem. Given the importance and controversy of the topic, it is more relevant than ever to promote discussions to effectively manage the off-label use of medicines. This work intends to present a narrative literature review of the subject, in an attempt to describe and characterize this practice. It also aims to discuss the challenges and opportunities associated with certain regulation proposals, as well as the most evident implications and contradictions that could arise from the widespread off-label use of medicines.Videira, Mafalda de Castro Ascensão MarquesRepositório da Universidade de LisboaDias, Maria Leonor Casa Nova Barão2022-08-03T10:29:25Z2020-11-202020-11-20T00:00:00Zinfo:eu-repo/semantics/publishedVersioninfo:eu-repo/semantics/masterThesisapplication/pdfhttp://hdl.handle.net/10451/54036TID:202988830enginfo:eu-repo/semantics/openAccessreponame:Repositório Científico de Acesso Aberto de Portugal (Repositórios Cientìficos)instname:Agência para a Sociedade do Conhecimento (UMIC) - FCT - Sociedade da Informaçãoinstacron:RCAAP2023-11-08T17:00:24Zoai:repositorio.ul.pt:10451/54036Portal AgregadorONGhttps://www.rcaap.pt/oai/openaireopendoar:71602024-03-19T22:05:01.372636Repositório Científico de Acesso Aberto de Portugal (Repositórios Cientìficos) - Agência para a Sociedade do Conhecimento (UMIC) - FCT - Sociedade da Informaçãofalse
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