Gestão de risco de advanced therapies medicinal products

Detalhes bibliográficos
Autor(a) principal: Santos, Laura Matias dos
Data de Publicação: 2022
Tipo de documento: Dissertação
Idioma: por
Título da fonte: Repositório Científico de Acesso Aberto de Portugal (Repositórios Cientìficos)
Texto Completo: http://hdl.handle.net/10451/57812
Resumo: Trabalho Final de Mestrado Integrado, Ciências Farmacêuticas, 2022, Universidade de Lisboa, Faculdade de Farmácia.
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spelling Gestão de risco de advanced therapies medicinal productsTerapias Avançadas (ATMP)RegulaçãoGestão de riscoFabrico de medicamentosMestrado integrado - 2022Ciências da SaúdeTrabalho Final de Mestrado Integrado, Ciências Farmacêuticas, 2022, Universidade de Lisboa, Faculdade de Farmácia.O aumento do conhecimento científico e investimento na biotecnologia, permitiu criar uma nova classe de biofármacos – terapias avançadas. As terapias avançadas, que incluem terapias genéticas, celulares e produtos de engenharia de tecidos, apresentam-se como uma grande inovação e esperança para patologias sem opção terapêutica disponível atualmente. Diferem dos medicamentos tradicionais no seu desenvolvimento, processo de fabrico e maneira de administração e, consequentemente, apresentam riscos maiores. Têm sido alvo de grande debate devido à sua complexidade de desenvolvimento e devido aos seus desafios de qualidade e segurança, regulamentares e económicos. A gestão de risco é uma metodologia que permite antecipar possíveis erros e trazer segurança aos processos de desenvolvimento farmacêutico, devendo esta ser aplicada às terapias avançadas. Estão a avançar a um ritmo tal, que as autoridades reguladoras devem adaptar os procedimentos de avaliação e a legislação sem comprometer a segurança dos doentes e dificultar as inovações, mantendo os documentos atualizados e incentivar a homogeneidade nos diversos pontos do globo. Apesar da maior parte da literatura publicada acerca do tema ter alguns anos, têm surgido artigos que apresentam sugestões e possíveis soluções para as adversidades sentidas no que toca à produção de Advanced Therapies Medicinal Products (ATMPs), à sua cadeia de distribuição e aos seus benefícios a longo prazo. Tendo em conta que este é um setor recente e complexo, em constante evolução, note-se que ainda não está tudo regulamentado de maneira ideal e automatizado e estão em curso medidas que visam melhorar as lacunas existentes. Destaca-se a evolução tecnológica, sendo esta um grande aliado à evolução científica e ao avanço dos processos de fabrico/distribuição de ATMPs. As ajudas regulamentares serão fundamentais para permitir que estas terapias cresçam como uma alternativa de cura para doenças raras. No final desta monografia, são apresentados alguns artigos que frisam alguns dos principais desafios sentidos pelas empresas na Europa e apresentam uma aplicação do Quality Risk Management (QRM) ao desenvolvimento de ATMPs.The continuous increment in scientific knowledge and the investment in biotechnology has allowed the creation of a new class of biopharmaceuticals - advanced therapies medicinal products. Advanced therapies, which include gene therapies, cell therapies and tissue engineering products, present themselves as a great innovation and bring hope for patients who suffer from pathologies with any available therapeutic option. Advanced therapies differ from traditional medicines when it comes to their development, manufacturing process and means of administration, which presents greater risks for these type of products. They have been subject of much debate due to their complexity and because of their quality and safety, regulatory and economic challenges. Risk management is a methodology to anticipate potential errors and bring safety to pharmaceutical development processes and should be applied to advanced therapies. They are advancing at such a pace that regulatory authorities must adapt evaluation procedures and legislation without compromising patient safety and innovations, keeping documents up to date and encouraging homogeneity in different parts of the globe. Even though there is an old literature, articles have been written in order to present suggestions and possible solutions to the adversities experienced regarding the production of Advanced Therapies Medicinal Products (ATMPs), their supply chain and their long-term benefits. Bearing in mind that this is a recent and complex sector that is constantly evolving, it is noted that not everything is yet optimally regulated and automated, underlying that measures are being stablished to improve the existing gaps. Technological developments stand out, being a great ally to scientific developments and the advancement of ATMPs manufacturing/distribution processes. Regulator’s help will be key to allow these therapies to grow as an alternative cure for rare diseases. At the end of this monograph, a few articles are described in order to highlight some of the key challenges experienced by companies in Europe and present an application of Quality Risk Management (QRM) to the development of ATMPs.Lopes, João Pedro Martins de AlmeidaRepositório da Universidade de LisboaSantos, Laura Matias dos2023-06-01T15:02:15Z2022-07-202022-06-272022-07-20T00:00:00Zinfo:eu-repo/semantics/publishedVersioninfo:eu-repo/semantics/masterThesisapplication/pdfhttp://hdl.handle.net/10451/57812TID:203152280porinfo:eu-repo/semantics/openAccessreponame:Repositório Científico de Acesso Aberto de Portugal (Repositórios Cientìficos)instname:Agência para a Sociedade do Conhecimento (UMIC) - FCT - Sociedade da Informaçãoinstacron:RCAAP2023-11-08T17:05:46Zoai:repositorio.ul.pt:10451/57812Portal AgregadorONGhttps://www.rcaap.pt/oai/openaireopendoar:71602024-03-19T22:07:53.436180Repositório Científico de Acesso Aberto de Portugal (Repositórios Cientìficos) - Agência para a Sociedade do Conhecimento (UMIC) - FCT - Sociedade da Informaçãofalse
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