Edição genética com CRISPR no contexto da fibrose cística : revisão integrativa

• Autor(a) principal: Aires, Gabriel Pinto
• Data de Publicação: 2021
• Tipo de documento: Trabalho de conclusão de curso
• Idioma: por
• Título da fonte: Repositório Institucional da UFRGS
• Texto Completo: http://hdl.handle.net/10183/266346
• topic: Fibrose cística; Edição de genes; Repetições palindrômicas curtas agrupadas e regularmente espaçadas; Farmácia; Cystic Fibrosis; Gene editing; CRISPR

A fibrose cística (FC) é uma das doenças recessivas monogênicas mais estudadas. A doença pode ser tratada com tratamentos específicos, entretanto, o prognóstico ainda permanece muito ruim e limitado. A expectativa média de sobrevida atual para os pacientes com fibrose cística no mundo está em torno de 44 anos. Apesar de ser uma doença bastante estudada, alternativas terapêuticas têm sido desenvolvidas para encontrar um tratamento definitivo para os pacientes, dentre elas, cabe destacar a terapia com Repetições Palindrômicas Curtas Agrupadas e Regularmente Interespaçadas (do inglês Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats – CRISPR). Como ferramenta de edição genética, o método CRISPR tem ampla aplicação na biologia molecular, e vem sendo utilizado para elucidar respostas da FC e das possíveis alternativas terapêuticas, por meio de edições direcionadas para o desenvolvimento de modelos in vivo, modelos in vitro, e potenciais terapias gênicas. Nessa revisão foram relatados estudos que traziam como ênfase a utilização do CRISPR como instrumento de pesquisa, observando suas aplicações principais, desfechos mais relevantes e desafios encontrados durante o processo. É imperativo os benefícios e a evolução nesse campo de estudo e os potenciais resultados da aplicação clínica do CRISPR.