Testes bayesianos em ensaios clínicos
Autor(a) principal: | |
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Data de Publicação: | 2022 |
Tipo de documento: | Tese |
Idioma: | por |
Título da fonte: | Biblioteca Digital de Teses e Dissertações da USP |
Texto Completo: | https://www.teses.usp.br/teses/disponiveis/104/104131/tde-02052022-140113/ |
Resumo: | Nesta tese propomos duas novas abordagens bayesianas para testes de hipóteses de equivalência para proporções e provamos que esses testes de hipóteses bayesianos são equivalentes. Essas metodologias bayesianas aplicadas aos testes de equivalência combinam ferramentas frequen- tistas e bayesianas sob a ótica de teoria da decisão, nas quais regras de decisões ótimas são usadas para minimizar a combinação linear das probabilidades dos erros dos tipos I e II, além do uso de um nível de significância em função do tamanho amostral. Dessa forma, contornando algumas limitações da abordagem frequentista, predominantemente usada para testes de equiva- lência. Além disso, realizamos um estudo de robustez bayesiana para os testes de significância. Propomos um índice de sensibilidade por meio do uso da derivada dos funcionais estatísticos construídos. Os resultados da análise de dados reais mostram que esse índice de sensibilidade mede satisfatoriamente a sensibilidade local das quantidades a priori com respeito à escolha da distribuição a priori. Por fim, realizamos um estudo de simulação a fim de avaliar as taxas da probabilidade do erro do tipo I e do poder dos testes considerando diferentes cenários. Também avaliamos dados de contagem sobredispersos por meio de uma análise de má especificação. Apresentamos uma tabela para determinar, de forma prática, o tamanho amostral ótimo. As metodologias desenvolvidas são ilustradas para testes de bioequivalência no contexto de ensaios clínicos. |
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Testes bayesianos em ensaios clínicosBayesian tests in clinical trialsBayes factorBayesian robustFator de BayesHypotheses testingOverdispersionRobustez bayesianaSample sizeSobredispersãoTamanho amostralTeste de hipótesesNesta tese propomos duas novas abordagens bayesianas para testes de hipóteses de equivalência para proporções e provamos que esses testes de hipóteses bayesianos são equivalentes. Essas metodologias bayesianas aplicadas aos testes de equivalência combinam ferramentas frequen- tistas e bayesianas sob a ótica de teoria da decisão, nas quais regras de decisões ótimas são usadas para minimizar a combinação linear das probabilidades dos erros dos tipos I e II, além do uso de um nível de significância em função do tamanho amostral. Dessa forma, contornando algumas limitações da abordagem frequentista, predominantemente usada para testes de equiva- lência. Além disso, realizamos um estudo de robustez bayesiana para os testes de significância. Propomos um índice de sensibilidade por meio do uso da derivada dos funcionais estatísticos construídos. Os resultados da análise de dados reais mostram que esse índice de sensibilidade mede satisfatoriamente a sensibilidade local das quantidades a priori com respeito à escolha da distribuição a priori. Por fim, realizamos um estudo de simulação a fim de avaliar as taxas da probabilidade do erro do tipo I e do poder dos testes considerando diferentes cenários. Também avaliamos dados de contagem sobredispersos por meio de uma análise de má especificação. Apresentamos uma tabela para determinar, de forma prática, o tamanho amostral ótimo. As metodologias desenvolvidas são ilustradas para testes de bioequivalência no contexto de ensaios clínicos.In this thesis, we propose two new Bayesian approaches for equivalence hypotheses testing for proportions and prove that these Bayesian hypotheses tests are equivalent. These Bayesian methodologies applied to equivalence tests combine frequentist and Bayesian tools from the perspective of decision theory, in which optimal decision rules are used to minimize the linear combination of the probabilities of type I and II errors, in addition to the use of a significance level as a function of sample size. Thus, these Bayesian methodologies overcome some limitations of the frequentist approach, predominantly used for equivalence testing. Moreover, we perform a Bayesian robustness study for the significance tests. We propose a sensitivity index by using the derivative of the constructed statistical functionals. The results of real data analysis show that this sensitivity index satisfactorily measures the local sensitivity of prior quantities with respect to the choice of the prior distribution. A simulation study was carried out to assess the rate of the type I error probability and the power of the tests under different scenarios. We also evaluate overdispersed count data by means of a misspecification analysis. We present a table to determine, in a practical way, the optimal sample size. The developed methodologies are illustrated for bioequivalence tests in the context of clinical trials.Biblioteca Digitais de Teses e Dissertações da USPAndrade Filho, Mário de CastroCobre, JulianaSilva, Josimara Tatiane da2022-02-22info:eu-repo/semantics/publishedVersioninfo:eu-repo/semantics/doctoralThesisapplication/pdfhttps://www.teses.usp.br/teses/disponiveis/104/104131/tde-02052022-140113/reponame:Biblioteca Digital de Teses e Dissertações da USPinstname:Universidade de São Paulo (USP)instacron:USPLiberar o conteúdo para acesso público.info:eu-repo/semantics/openAccesspor2022-05-02T19:36:47Zoai:teses.usp.br:tde-02052022-140113Biblioteca Digital de Teses e Dissertaçõeshttp://www.teses.usp.br/PUBhttp://www.teses.usp.br/cgi-bin/mtd2br.plvirginia@if.usp.br|| atendimento@aguia.usp.br||virginia@if.usp.bropendoar:27212022-05-02T19:36:47Biblioteca Digital de Teses e Dissertações da USP - Universidade de São Paulo (USP)false |
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