Critical analysis of the worldwide regulatory tools for expedited marketing authorization

Detalhes bibliográficos
Autor(a) principal: Dias, Regina Simões
Data de Publicação: 2021
Tipo de documento: Dissertação
Idioma: eng
Título da fonte: Repositório Científico de Acesso Aberto de Portugal (Repositórios Cientìficos)
Texto Completo: http://hdl.handle.net/10451/54433
Resumo: Tese de mestrado, Regulação e Avaliação do Medicamento e Produtos de Saúde, 2021, Universidade de Lisboa, Faculdade de Farmácia
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spelling Critical analysis of the worldwide regulatory tools for expedited marketing authorizationExpedited pathwaysRegulatory reviewFDAEMAPMDATeses de mestrado -2021Ciências da SaúdeTese de mestrado, Regulação e Avaliação do Medicamento e Produtos de Saúde, 2021, Universidade de Lisboa, Faculdade de FarmáciaNos últimos anos, as ferramentas regulamentares, alinhadas com legislação nova ou revista sobre procedimentos ou programas de aprovação acelerada de medicamentos (químicos, biológicos ou terapias avançadas) foram melhoradas de forma a permitir uma disponibilização mais rápida de medicamentos inovadores em todo o mundo. As Agências Regulamentares dos Estados Unidos da América (EUA) e da União Europeia (UE) têm liderado o tema nas últimas três décadas, juntamente com a Agência Regulamentar do Japão, que publicou nova legislação e implementou novas ferramentas regulamentares mais recentemente. Neste documento, analisamos as ferramentas regulamentares para agilizar a concessão de Autorizações de Introdução no Mercado (AIM) no contexto regulamentar da UE, EUA e Japão, avaliando as diferentes limitações das vias de aprovação standard. Foram analisadas informações em regulamentos, guidelines, relatórios, estatutos, entre outros documentos oficiais relacionados com as ferramentas regulamentares para aprovação de novos medicamentos, publicados pelas três Agências Regulamentares. Adicionalmente, também foi consultada literatura publicada, relacionada com o tema, para consolidação da informação. Consequentemente, as ferramentas regulamentares de cada mercado foram categorizadas, com base em requisitos de dados clínicos pré ou pós-AIM, aprovação com base num número limitado de doentes ou indicação, ou programas de suporte ao desenvolvimento de medicamentos. Foi considerado relevante o exemplo de Keytruda, Veklury e Kymriah para avaliar o impacto da utilização destas ferramentas regulamentares de aprovação acelerada. Estes três casos enfatizam a diminuição dos prazos de avaliação e aprovação dos pedidos de AIM, permitindo um acesso mais rápido de medicamentos inovadores aos doentes para tratar necessidades médicas não satisfeitas. A FDA representa a Agência Regulamentar com o menor tempo mediano de aprovação e a PMDA e a EMA também têm vindo a melhorar este indicador durante a última década. A utilização efetiva de procedimentos e programas de aprovação acelerada é crucial para dar resposta em áreas de necessidades médicas não satisfeitas e outras emergências de saúde pública, tal como a pandemia por COVID-19. A inovação e as questões emergentes de saúde pública exigem uma melhoria contínua das vias e processos de avaliação e aprovação, garantindo que os medicamentos inovadores são rigorosamente avaliados e estão mais rapidamente disponíveis para os doentes.In the past years, regulatory tools aligned with revised or new legislation for expedited approval pathways and programs for medicines (chemical, biologics or advanced therapies) have been endorsed to allow faster availability of innovative medicines around the world. Regulatory Agencies in the United States of America (USA) and the European Union (EU) have been leading this topic during the last three decades, along with the Japanese Regulatory Agency, which has published new legislation and implemented new tools more recently. Here we analyze the regulatory tools for expedited Marketing Authorizations (MAs) in the context of the EU, the USA and Japan regulatory landscape, evaluating how they address the limitations of standard approval pathways. Analysis of information on regulation, guidelines, reports, statutes, and other published documents by these three Regulatory Agencies related to the regulatory tools for approval of new medicines was performed. In addition, published literature related to this topic were also consulted for consolidation of information. Consequently, regulatory tools from each market were categorized, based on pre- or post- marketing authorization clinical data requirements, approval based on limited patient cohort or indication and development support programs. The example of Keytruda, Veklury and Kymriah were considered valuable to evaluate the impact of using such expedited tools. The three cases emphasize the decrease in timelines for review and approval of MA applications, allowing a faster access of innovative medicines to patients to treat unmet medical needs. The FDA represents the Regulatory Agency with the shortest median time for approval and PMDA and EMA have been also improving this indicator during the last decade. The effective application of expedited pathways and programmes is crucial in addressing areas of unmet medical need and other public health emergencies such as the Coronavirus Disease 2019 (COVID-19) pandemic. Innovation and emerging issues of public health require continuous improvement of pathways and processes of review and approval, granting that innovative medicines are scrupulously assessed and readily available to patients.Sepodes, Bruno Miguel NogueiraRocha, João Pedro FidalgoRepositório da Universidade de LisboaDias, Regina Simões2022-09-12T15:06:52Z2021-05-212021-03-262021-05-21T00:00:00Zinfo:eu-repo/semantics/publishedVersioninfo:eu-repo/semantics/masterThesisapplication/pdfhttp://hdl.handle.net/10451/54433TID:203014545enginfo:eu-repo/semantics/openAccessreponame:Repositório Científico de Acesso Aberto de Portugal (Repositórios Cientìficos)instname:Agência para a Sociedade do Conhecimento (UMIC) - FCT - Sociedade da Informaçãoinstacron:RCAAP2023-11-08T17:00:48Zoai:repositorio.ul.pt:10451/54433Portal AgregadorONGhttps://www.rcaap.pt/oai/openaireopendoar:71602024-03-19T22:05:15.830499Repositório Científico de Acesso Aberto de Portugal (Repositórios Cientìficos) - Agência para a Sociedade do Conhecimento (UMIC) - FCT - Sociedade da Informaçãofalse
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