Doenças falciformes: revisão de literatura com enfoque ao tratamento com hidroxiureia

• Autor(a) principal: Nunes, Hugo Thales de Sousa
• Data de Publicação: 2023
• Tipo de documento: Trabalho de conclusão de curso
• Idioma: por
• Título da fonte: Repositório Institucional da UFRN
• Texto Completo: https://repositorio.ufrn.br/handle/123456789/53555
• topic: CNPQ::CIENCIAS DA SAUDE::FARMACIA; Hidroxiureia; Hidroxicarbamida; Anemia falciforme; Doença falciforme

As doenças falciformes são doenças de origem genética caracterizadas pela herança do gene HBB mutado responsável por produzir uma variação da globina β. A herança do gene mutado faz com que haja produção de uma hemoglobina variante denominada de hemoglobina S. A herança pode acontecer de diversas maneiras caracterizando vários genótipos de doenças falciforme, como a anemia falciforme, quando o indivíduo é homozigoto (SS) para a mutação e outras representadas pela heterozigosidade composta para diferentes mutações geradoras de hemoglobinas variantes: genótipo SC, SD, SE e S/β-talassemia. A fisiopatologia dessas doenças possui semelhanças e está relacionada à polimerização da hemoglobina S ocasionando hemólise celular, geração de espécies reativas de oxigênio, lesões ao endotélio, ativação celular e inflamação. Em relação às manifestações clínicas, as doenças falciformes são multissistêmicas ocasionando danos a vários órgãos e sistemas que são classificados em agudos ou crônicos. O tratamento das doenças falciformes é complexo e a cura acontece somente por meio de transplante células-tronco hematopoiéticas, entretanto é um tratamento seletivo e oneroso. A hidroxiureia foi aprovado em 1998 para o tratamento da anemia falciforme, após estudo clínicos comprovando a sua eficácia para eventos vasos-oclusivos. No Brasil esse medicamento foi disponibilizado para uso nas doenças falciformes a partir de 2010. Ao longo dos anos, seu uso foi explorado para os outros genótipos de doença falciforme. Dentro desse contexto, devido a importância da hidroxiureia, o presente trabalho teve como objetivo realizar uma revisão de literatura acerca do uso da hidroxiureia no tratamento das doenças falciformes. Foi possível perceber que a hidroxiureia é, de fato, usada nas várias doenças falciformes, com comprovada eficácia na SS e na interação S/beta talassemia. Entretanto, nos casos SC, SD e SE a literatura ainda é escassa quanto ao seu uso e carece de informações estatisticamente significativas que demonstrem sua eficácia em estudos clínicos com populações significativas.